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46家医院！河南儿科医疗联盟罕见病联盟成立

4月27日，河南省医学科学院附属儿童医院正式揭牌，#河南儿科医疗联盟罕见病联盟也同时正式成立，标志着河南省在儿科医学创新与罕见病诊疗体系建设领域迈出关键步伐。

39亿美元！默克收购中小型biotech，剑指罕见病与肿瘤领域

4月28日，德国默克制药和SpringWorks Therapeutics宣布两家公司已就德国默克制药收购SpringWorks达成最终协议。

艾美斐全球性创新药IPG8294获得美国FDA临床批件

近日，艾美斐医药宣布其自主研发的全球首个靶向NAD+水解酶的小分子口服药IPG8294获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床批件。

专访张磊教授：首个国产血友病基因产品获批，为患者点亮希望之光！

血友病是一种罕见X染色体连锁隐性遗传性出血疾病，可分为血友病A和血友病B，分别由于缺乏凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ引起。

专访张磊教授：首个国产血友病基因产品获批，为患者点亮希望之光！

血友病是一种罕见X染色体连锁隐性遗传性出血疾病，可分为血友病A和血友病B，分别由于缺乏凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ引起。

全国首家罕见病康复研究中心揭牌成立

4月18日，“中国康复医学会康复医学临床研究中心罕见病康复研究中心”暨中国残疾人康复协会上海首家“ALS康复护理基地”揭牌成立

潜在重磅！强生FcRn抗体1类新药在中国申报上市

今日（4月23日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，强生公司（Johnson & Johnson）申报的1类新药尼卡利单抗注射液的上市申请已获得受理。

伟立瑞®在华获批用于治疗成人全身型重症肌无力(gMG)患者

2025年4月22日，中国上海—— 长效C5补体抑制剂伟立瑞®（英文商品名：Ultomiris®，通用名：瑞利珠单抗注射液）在中国正式获批与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

美国食药监局局长：FDA正在开发罕见病药物审批新途径，多家相关企业股价上涨

在接受前福克斯新闻记者梅根·凯利（Megyn Kelly）采访时，FDA 局长马蒂·马卡里（Marty Makary）介绍了FDA正在开发针对罕见病疗法的全新审批路径，即使没有来自随机对照临床试验的数据，也可能允许它们获得批准。

刚刚！全身型重症肌无力新药在华获批上市，只需每8周注射一次

4月22日，阿斯利康宣布长效C5补体抑制剂伟立瑞®（英文商品名：Ultomiris®，通用名：瑞利珠单抗注射液）在中国正式获批与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

刚刚！阿斯利康重症肌无力抗体新药在中国获批！只需每8周一次

今日（4月22日），阿斯利康（AstraZeneca）宣布瑞利珠单抗注射液（ravulizumab）的上市申请已获得中国国家药监局（NMPA）批准，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

一款靶向治疗药物获批，两款进入临床三期全球软骨发育不全药物研发数据统计

软骨发育不全（ACH）是一种罕见的先天性骨骼发育异常疾病。患者表现为非匀称性身材矮小合并短肢畸形。ACH男性的成人平均身高为130 cm，女性为124 cm。

疾病进展减缓80%！罕见病AAV基因疗法获突破性疗法认定

近日，基因治疗企业uniQure宣布，其针对亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease）的在研基因疗法AMT-130获美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。

11款罕见病药物迎新进展；异戊酸血症治疗迎来新突破；血友病基因疗法即将上市 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

2种罕见病mRNA疗法临床试验首批患者开始用药

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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