重磅发布
2026年3月30日，上海——阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局已正式批准科赛优®（硫酸氢司美替尼胶囊），一种选择性、口服MEK抑制剂，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者的治疗。
此次获批是基于Ⅲ期临床试验KOMET的阳性结果，该研究是NF1-PN成人患者中规模最大且唯一一项全球多中心、随机安慰剂对照Ⅲ期临床试验。中国亚组分析显示，在中国患者中观察到显著的临床获益，相关研究结果已于2026年3月28日在上海整形科技周上发布。
NF1是一种罕见的进展性、遗传性疾病，多在儿童早期确诊，病程常延续至成年，可导致全身多系统受累。多达50%的NF1患者会出现PN，可累及大脑、脊髓以及周围神经系统，PN也可能出现在患者的生命后期，并持续生长、体积增大，进而引发疼痛、外形畸形、肌肉无力等多种致残性症状。
研究显示，在 KOMET Ⅲ期临床研究的主要分析中，司美替尼组较安慰剂组显示出具有统计学显著性和临床意义的客观缓解率（ORR）。
KOMET Ⅲ期临床研究中，司美替尼的安全性与此前已知的安全性概况以及其在儿童患者中的既往应用经验一致。
基于 KOMET Ⅲ期临床试验结果，司美替尼已在美国、欧盟、日本等多个国家获批用于治疗伴有症状且无法手术切除的 NF1-PN 成人患者，其他国家/地区的监管审查仍在进行中。
关于1型神经纤维瘤病（NF1）
1 型神经纤维瘤病（NF1）是一种罕见的进展性、遗传性疾病，由 NF1 基因发生自发或遗传性突变所致3,4。NF1 可伴随多种临床表现，包括皮肤表面及皮下出现的柔软肿块（皮肤型神经纤维瘤）。此外，在多达 50% 的患者中，可能在神经鞘处形成被称为丛状神经纤维瘤（PN）的肿瘤4,5。 这些 PN 可引发多种临床问题，包括外观畸形、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等。
关于KOMET 研究
KOMET 是一项全球性 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究，旨在评估司美替尼在伴有症状且无法手术切除丛状神经纤维瘤（PN）的 NF1 成人患者中的疗效和安全性。该研究共纳入来自北美、南美、欧洲、亚洲及澳大利亚 13 个国家的 145 名成人患者，其基线特征（包括性别、PN 分布）可反映全球 NF1 成人患者人群的特征。患者按 1:1 的比例随机分组，接受司美替尼或安慰剂治疗，共进行12个、每个为28天的治疗周期。入组患者需确诊为 NF1，至少存在一个可通过体积 MRI 分析测量的、有症状且无法手术切除的 PN，并在筛选期记录有慢性 PN 疼痛评分，同时需具备充分的器官及骨髓功能，并在入组时保持慢性 PN 疼痛用药的稳定使用。
主要研究终点为经独立中央评估（ICR）确认的第 16 个治疗周期时的客观缓解率（ORR）。ORR 定义为达到确认的完全缓解（PN消失）或部分缓解（肿瘤体积较基线减少至少 20%）的患者比例。次要研究终点包括第 12 个治疗周期时 PN 相关疼痛的改善以及PN相关的生活质量评估量表（PlexiQoL）的改善。
在完成 12 个治疗周期后，原接受安慰剂治疗的患者转入司美替尼治疗，而原接受司美替尼治疗的患者则继续接受额外12个治疗周期。完成24个治疗周期的患者可选择进入长期延长期，并继续接受司美替尼治疗。
关于司美替尼
司美替尼是一种激酶抑制剂，可阻断参与细胞生长刺激过程的特定酶（MEK1 和 MEK2）。在 NF1 中，这些酶活性异常增强，导致肿瘤细胞以不受调控的方式生长，从而形成所谓的丛状神经纤维瘤（PN）。通过阻断上述酶的活性，司美替尼可减缓肿瘤细胞的生长，从而减缓 PN 的生长。
司美替尼已在美国、欧盟、日本、中国及其他国家/地区获批，用于治疗特定伴有症状且无法手术切除PN的 NF1 儿童患者。
司美替尼已在美国、欧盟、日本、中国及其他国家/地区获批，用于治疗伴有症状且无法手术切除PN的NF1成人患者，目前其他国家/地区的监管审查仍在进行中。
司美替尼已在美国、欧盟、日本及其他国家获得用于治疗 NF1 的孤儿药资格认定。
关于瑞颂制药
作为阿斯利康罕见病业务子公司，瑞颂制药致力于为罕见病患者及其家庭研发并提供改变生命的药物。三十多年前，瑞颂制药首次引领将补体系统的复杂生物学转化为变革性药物，并在具有重大未满足需求的疾病领域，持续开展丰富的研发创新。依托阿斯利康的全球资源，瑞颂制药不断扩展业务版图，为全球更多罕见病患者提供服务。瑞颂制药的总部位于美国波士顿。
关于阿斯利康
阿斯利康（LSE/STO/NYSE: AZN）是一家科学至上的全球生物制药企业，专注于研发、生产及营销处方类药品，重点关注肿瘤、罕见病以及包括心血管肾脏及代谢、呼吸及免疫在内的生物制药等领域。阿斯利康全球总部位于英国剑桥，业务遍布超过125个国家，创新药物惠及全球数百万患者。更多信息，请访问www.astrazeneca.com。
