BioMarin在骨骼发育领域又有新进展了。

5月20日，BioMarin宣布VOXZOGO（vosoritide）的III期CANOPY-HCH-3研究达到主要终点，针对的是软骨发育低下症（hypochondroplasia）儿童患者。公司打算在2026年第三季度，向FDA提交补充新药申请（sNDA），随后向欧洲药品管理局等监管机构提交申请。

VOXZOGO已在美日澳获批，用于增加骨骺未闭合的软骨发育不全（achondroplasia）儿童患者的线性生长，但治疗软骨发育低下症还没获批准。

研究的主要终点是第52周时患者年化生长速度（AGV）较基线的变化。关键预设次要终点包括站立身高、身高Z评分、臂展、上下半身比例以及与健康相关的生活质量的变化，并包含对安全性和耐受性的评估。

研究结果显示，在第52周时候，VOXZOGO组患者的年化生长速度（AGV）较安慰剂组实现了统计学意义上的显著增加（最小二乘均值差为+2.33厘米/年，p<0.0001）。在接受治疗一年后，VOXZOGO组儿童患者的站立身高和身高Z评分也较安慰剂组出现了统计学意义上的显著增加。

CANOPY-HCH-3研究是一项全球性、1:1随机、双盲、安慰剂对照的多中心III期临床试验，评估VOXZOGO在80名3至17岁软骨发育低下症儿童患者中的疗效和安全性。

臂展（关键预设次要终点）也改善了（p=0.004），对患儿的触及范围、日常活动和独立性有很大帮助。安全性方面，跟软骨发育不全患者里已建立的特征一致，没看到新安全信号。

软骨发育低下症是一种罕见的遗传性骨骼发育不良，骨骼生长受损，会导致比例失调的身材矮小和骨骼差异，临床表现多变，可能包括耳鼻喉和神经系统并发症，通常幼儿期或学龄初期根据临床和影像学发现来诊断。。目前，美国FDA或EMA尚未批准任何用于治疗软骨发育低下症的药物。