5月4日，费城和波士顿，为更广泛的患者群体设计可扩展基因疗法的生物技术公司Latus Bio宣布完成9700万美元的A轮融资，以支持其创新疗法管线。此次融资包括由8VC领投的4300万美元额外融资，现有投资者DCVC Bio、BioAdvance、Benjamin Franklin Technology Partners、Modi Ventures、Gaingels和Hatch BioFund参与其中。韩国开发银行和Helen’s Pink Sky Foundation作为新投资者参与其中。（新锐！5400万美元A轮融资，开发CNS疾病基因疗法）

预计融资收益将为关键里程碑的运营提供资金，包括公司两个最快的项目的初步临床数据。其中包括用于亨廷顿氏病的LTS-201和用于晚期婴儿神经元蜡样脂褐素沉积2型（CLN2）疾病的LTS-101。收益还将推进利用该公司专有的AAV发现平台的其他临床前项目。

Latus Bio首席执行官P.Peter Ghoroghcian博士表示：“这项融资是在基因治疗的高度选择性资本环境中完成的，它支持我们的临床管线和战略的发展，将基因治疗扩展到影响更多患者的更大疾病。通过将专有和工程化的AAV衣壳与临床递送的最佳途径相结合，我们的目标是在低剂量下实现强大的细胞和组织特异性转导，我们认为这对提高安全性、有效性、可制造性和成本至关重要。这种方法为开发针对多种服务不足的适应症的治疗提供了一个可重复的模型，这些适应症的需求尚未得到满足。我们正在将LTS-201推向亨廷顿氏病的首次人体研究，这是我们进入大型罕见中枢神经系统适应症的第一步，用于CLN2疾病的LTS-101将通过研究者发起的试验，在2026年底向初步临床数据迈进。”

8VC合伙人Francisco Gimenez表示：“投资者对此次融资的支持反映了对Latus差异化和可扩展的基因治疗方法的信念。该公司专注于大型罕见和更广泛的中枢神经系统适应症的战略，结合其新颖的衣壳工程和基于临床的递送方法，使其能够解决基因治疗获取的长期局限性。我们相信，这个集成平台有可能支持多个项目的可重复临床成功，并在亨廷顿氏病方面取得重大商业突破。结合LTS-101的近期验证，有一条明确的道路可以扩展到更流行的疾病人群。”

Latus专注于将基因治疗扩展到大型罕见和非罕见疾病，这些疾病共同影响着全球数百万患者。该公司的方法将专有和工程AAV衣壳与最佳临床给药途径相结合，以业内最低剂量实现高效递送。总之，这旨在支持可扩展性，使基因治疗的应用范围超越传统的超罕见疾病环境。除了中枢神经系统疾病外，该公司还通过其集成的发现引擎，推进衣壳变体在肾脏、眼睛、心脏和肌肉疾病中的潜在应用。

LTS-201（AAV.DB3.miMSH3）是Latus的第一个大型罕见中枢神经系统疾病项目，LTS-201编码工程化的microRNA以降低DNA修复酶MSH3的表达，是一种旨在敲除MSH3的研究性AAV基因疗法，MSH3是亨廷顿氏病中导致躯体不稳定的潜在过程。LTS-201有望在2026年第3季度提交IND。临床前数据表明，对深部大脑中的中棘神经元进行了前所未有的靶向，支持了单次给药带来持久治疗益处的潜力。其设计基于AAV-DB3，这是一种新型的专有AAV衣壳变体，在给药至深部大脑后，靶向中枢神经系统中的中棘神经元和皮质投射神经元。

LTS-101用于CLN2疾病，这是一种罕见且致命的神经退行性疾病，已获得美国食品药品监督管理局的IND批准，同时获得孤儿药认定、罕见儿科疾病认定和快速通道认定。预计2026年第三季度将启动首个由研究人员发起的人体试验，预计到年底将有初步的安全性、生物标志物和临床结果。这项研究的数据有望为其他大型罕见病的后续计划提供信息，并使其能够扩展到更广泛的患者群体。

该公司由一支经验丰富的生物技术和制药领导者团队领导，他们在基因治疗和中枢神经系统药物开发方面拥有深厚的专业知识；它得到了经验丰富的董事会和杰出的科学顾问委员会的支持。Latus计划寻求战略合作伙伴关系，以进一步扩大其发现和开发新型衣壳变体的平台，并解决非核心和非中枢神经系统适应症。