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真知不罕见 | “渐冻症”频上热搜，这个病为什么治不好？（上）

这一期【真知不罕见】，我们来聊一聊肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）。

NGN-401 基因治疗临床试验最新情况

在 1/2 期儿科临床试验（NCT05898620）的背景下，一名接受 Neurogene 的 NGN-401 治疗的患者，这是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的研究性基因疗法，旨在治疗 Rett 综合征，对治疗产生了危及生命的免疫反应，现在情况危急。

Rocket罕见心脏病基因治疗最新数据积极

昨日，Rocket Pharmaceuticals，Inc. （NASDAQ：RCKT）公布了 1 期 RP-A501 研究的长期安全性和有效性结果，该结果显示 RP-A501 通常耐受性良好

罕见病治疗新突破：奥立扑酶α落地瑞金海南医院，为ASMD患者带来希望

近日，上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（以下简称“瑞金海南医院”）迎来了全球首个且唯一获批用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（Acid Sphingomyelinase Deficiency，ASMD）的创新药物——奥立扑酶α（Olipudase alfa）。

12月，5款罕见病新药有望获FDA批准

根据PDUFA的预期目标日期，预计12月，美国FDA将对5款罕见病药物的批准做出监管决定。

中国首个！北海康成罕见病新药上市申请获受理

上周，北海康成宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理CAN103（注射用维拉苷酶β）用于治疗成人和儿童I型和III型戈谢病的新药申请（NDA）。

两款戈谢病新产品迎进展；两款罕见病药物获批；2024国际线粒体病大会成功召开 | 壹周罕见药闻

又一罕见病创新药落地海南该领域全球唯一！

近日，全球首个且唯一获批用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（Acid Sphingomyelinase Deficiency，ASMD）的创新药物奥立扑酶α（Olipudase alfa）落地上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（以下简称瑞金海南医院）

10月，全球12款罕见病新药获批上市

据罕见病信息网不完全统计，2024年10月全球共有12款罕见病新药获批，涉及11种疾病。

刚刚！FDA批准首个直接注射到大脑的基因疗法，治疗罕见病

PTC Therapeutics今天宣布，美国FDA加速批准基因疗法Kebilidi（eladocagene exuparvovec）用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCd）的儿童和成人患者，无论他们的疾病严重程度为何。根据新闻稿，这是FDA批准的首个直接注射到大脑的基因疗法。

21.48亿美元，阿斯利康罕见病业绩大增！

11月12日，阿斯利康发布了2024年三季度业绩报告。

有潜力治疗近100%的渐冻症患者，新锐完成超1亿美元A轮融资

Trace Neuroscience公司今日宣布完成了由Third Rock Ventures领投、Atlas Venture、GV和RA Capital Management参投的1.01亿美元A轮融资。

首款！可直接注入大脑，创新基因疗法在美国获批上市

PTC Therapeutics 宣布，美国 FDA 已批准其 Upstaza（eladocagene exuparvovec）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）患者。

2款罕见病药物拟优先审评，治疗重症肌无力

11月12 日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，来自2家企业的2款罕见病药物纳入优先审评，分别是荣昌生物的注射用泰它西普，强生制药的尼卡利单抗注射液。

肢带肌营养不良症基因疗法临床试验申请获批

11月13日，Atamyo Therapeutics今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其ATA-200的研究性新药（IND）申请，以进行1b/2b期临床试验。

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「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频

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