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英国药品和健康产品管理局(MHRA)将批准给予givinostat用于所有6岁及以上DMD患者

MHRA 确认完全批准 6 岁及以上患者在能够行走时开始接受治疗，并有条件批准不再能够行走时开始接受治疗的患者。

8.1亿美元！两款罕见病基因疗法大动作

2025年1月14日，REGENXBIO公司与Nippon Shinyaku（日本新药株式会社）宣布了关于AAV基因治疗领域的一项独家合作计划，旨在开发和商业化用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II）的基因疗法RGX-121以及用于治疗黏多糖贮积症I型（MPS I）的基因疗法RGX-111。

Olezarsen：家族性乳糜微粒血症综合征的创新疗法

在医药科技日新月异的今天，针对罕见遗传性疾病的治疗方案正不断涌现。其中，Olezarsen（商品名：Tryngolza），一款由Ionis Pharmaceuticals, Inc.研发的RNA靶向配体偶联反义技术（LICA）药物，为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者带来了新的希望。

喜迎两会！这份罕见病相关的提案获评优秀！

两会与罕病

中国人民政治协商会议北京市顺义区第六届委员会第四次会议举行预备会议。会上表彰了区政协六届三次会议以来的优秀提案，公司董事长伍建提出的《关于打造世界级罕见病诊疗全生态产业基地的建议》提案，被评为优秀提案，获优秀奖。

徐虹教授：从法布雷病的诊治看罕见病的希望

本文整理自2024第十三届中国罕见病高峰论坛，复旦大学附属儿科医院原党委书记徐虹会上发表了“从法布雷病的诊治看见罕见病的希望”主题演讲。

11.5亿美元！GSK宣布收购IDRx，囊获一款罕见病药物

GSK与IDRx今日宣布达成协议，GSK将收购IDRx。IDRx是一家临床阶段生物医药公司，致力于开发精准药物，用于治疗胃肠道间质瘤（GIST）。

9款罕见病药品迎新进展；又一罕见病药物在北京协和医院开出中国首张处方；海马体「大师肖像照」报名正在进行中 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。

穿越血脑屏障！突破性疗法即将递交上市申请

Denali Therapeutics公司今日宣布，美国FDA已授予在研疗法tividenofusp alfa（DNL310）突破性疗法认定，用于治疗亨特综合症（MPS II）患者。Denali预计将在2025年初提交tividenofusp alfa的生物制品许可申请（BLA），利用加速批准通道接受监管审评。

B 细胞在原发性进行性多发性硬化症中的作用

ocrelizumab 通过 CD20靶向耗竭成功减少原发性进行性多发性硬化症（PPMS）中确诊的残疾积累，这表明 B 细胞是 PPMS 发病机制的致病因素。

罕见病药占50%以上！2024年美国批准26个孤儿药

2024年在罕见病领域，无论是新药审批、医保政策还是医药政策，都取得了显著进展，为罕见病患者带来了更多的希望和福祉。在这个岁末年初之际，罕见病信息网特别策划了“2024年终盘点”，全面统计罕见病领域医疗、医保和医药政策等消息。

基因编辑巨头宣布战略重组，全力冲刺两款罕见病创新药研发

1月9日，Intellia Therapeutics宣布了战略重组和 2025 年里程碑，重点关注两个优先项目：用于治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 的NTLA-2002和用于治疗 ATTR 淀粉样变性的NTLA-2001。该公司计划在 2025 年下半年完成第 3 阶段 HAELO 研究的招募，并计划在 2026 年下半年提交生物制品许可申请。

又一款诺西那生钠仿制药申报上市，天价原研药纳入医保后放量

国家药监局药品审评中心（CDE）官网信息显示，齐鲁制药的诺西那生钠注射液1月3日申报上市，这是继药友制药之后的第二家申报该品种上市的企业。

维亚臻小核酸药物纳入优先审评审批程序

维亚臻生物技术（苏州）有限公司（以下简称“维亚臻”或“Visirna”）近日宣布，其在研小核酸1类创新药普乐司兰钠注射液（VSA001）已于今日被国家药品监督管理局药品审评中心正式纳入优先审评审批程序

43.5亿美元！2家公司合作开发基因疗法

1月7日，Orna Therapeutics宣布与Vertex Pharmaceuticals 进行合作，利用Orna的新型专有LNP递送技术，助力Vertex开发用于“镰状细胞贫血症”和“输血依赖性β地中海贫血”的下一代基因编辑疗法。

又获一重大政策支持！海南自由贸易港可进口少量罕见病特医食品

12月30日，国家市场监督管理总局发布，按照《全国人民代表大会常务委员会关于授权国务院在海南自由贸易港暂时调整适用〈中华人民共和国食品安全法〉有关规定的决定》，正式批复海南省人民政府

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