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赛璟生物新药正式获批上市

近日，成都高新区企业成都赛璟生物医药科技有限公司（以下简称“赛璟生物”）宣布，其研发的熊去氧胆酸口服混悬液作为国内首仿3.1类新药，正式获批上市。

天坛罕见神经疾病临床与转化中心成立，计划培养1000位亚专科专业医师

4月12日，由北京天坛医院主办的“2025年神经病学中心年会”在北京举办，会上成立“天坛罕见神经疾病临床与转化中心”，未来将联合科研机构和企业，围绕罕见神经疾病开展攻关。

26种罕见病33款药物获批 | 2025Q1全球数据

2025年第一季度，全球罕见病治疗领域迎来突破性进展。罕见病信息网最新数据显示，本季度中国、美国、欧盟（EMA）等主要医药市场共批准33款罕见病药物，覆盖脊髓性肌萎缩症、泛发性脓疱型银屑病、神经纤维瘤等26种疾病。其中，中国国家药监局（NMPA）累计批准3款罕见病药物。

罕见病药迎国内首仿，争夺25亿元大市场

近日，成都赛璟生物研发的熊去氧胆酸口服混悬液作为国内首仿 3.1 类新药，正式获批上市。新闻稿指出，本次获批产品是国内企业首个且唯一获批治疗罕见病囊性纤维化相关肝病（CFALD）的药物，填补了国内目前上市的熊去氧胆酸片剂/胶囊剂无此适应症的空白。

12款罕见病药物有新进展；3个罕见病救助申请进行中；APDS患者招募启动 | 壹周罕见要闻

国内唯一！罕见病新药上市，疗效显著，日服量较欧美患者减半

近日， Recordati集团中国全资子公司锐康迪（北京）医药有限公司旗下的适锐飒®（磷酸奥唑司他片）正式在中国上市。据悉，这是国内目前唯一获批的用于治疗成人库欣综合征（皮质醇增多症）的口服新药，它的上市填补了此类疾病国内药物治疗的空白。

神济昌华SNUG01在北京大学第三医院完成多中心临床研究（IIT-02）首例受试者给药

近日，北京大学第三医院成功完成SNUG01多中心临床研究（IIT-02）首例受试者给药。

PXT3003上市申请递交，治疗腓骨肌萎缩症的新希望

关于治疗CMT1A的药物PXT3003相关讯息

习近平总书记关切事｜厚植沃土，激发活力——民营经济高质量发展观察

“要认真落实各项纾困政策，提高政策精准度，注重综合施策，对企业一视同仁。”——2025年2月，习近平总书记在民营企业座谈会上指出。

刚刚！中国首款罕见病基因疗法获批！系自主研发

FDA双资格认定！基因疗法为罕见病患儿带来新希望

1.55亿美元融资，开发罕见病基因编辑疗法

填补两种罕见病无药可治空白，全球3期临床即将启动

“满月脸”背后的故事：库欣综合征的真相与希望

在国际库欣关爱日来临之际，罕见病信息网特邀吉林大学白求恩第一医院内分泌代谢科主任王桂侠教授，围绕库欣综合征的早期识别、诊疗现状及创新治疗展开深度访谈，助力提升公众对疾病的科学认知，为患者点亮希望之光。

DMD基因疗法临床试验暂停，患者死亡事件引行业震动

在一封致世界杜氏肌营养不良组织的信函中，罗氏于3月31日表示，其已暂停了I期、II期和III期试验，这些试验均在研究用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的基因治疗药物。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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