2026年3月31日，美国FDA发布了一项重要的新闻警告，指出安进公司（Amgen）的罕见病药物Tavneos（avacopan）与严重的肝损伤病例甚至死亡事件存在“合理的”因果关联。

3月31日，礼来宣布将收购Centessa Pharmaceuticals，总交易额为78亿美元。

2026 年 3 月 30 日，Biogen宣布FDA已批准诺西那生钠（SPINRAZA®）高剂量治疗方案（含 50 毫克 / 5 毫升与 28 毫克 / 5 毫升两种规格），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。

3月29日，基因治疗公司Rocket Pharma宣布，其针对第一型白血球黏着不全症(LAD-I)重症患者开发的基因疗法Kresladi (marnetegragene autotemcel)，获美国食品药物管理局(FDA)核准。这也是全球首款用于治疗LAD-I的基因疗法，Rocket并同步取得罕见儿科疾病优先审查凭证(PRV)。

美国 FDA 批准渤健和 Ionis 联合开发的诺西那生（Spinraza）高剂量（50 mg/28 mg）方案上市，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。此前 FDA 已批准诺西那生 12 mg 治疗方案。2025 年 4 月，高剂量诺西那生治疗方案也已在中国报上市。

渤健（Biogen）今日宣布，美国FDA已批准其反义寡核苷酸（ASO）疗法Spinraza（nusinersen）高剂量给药方案，用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。该高剂量方案包括50 mg/5 mL和28 mg/5 mL两种剂量，是在低剂量Spinraza（12 mg）基础上开发而成。通过在起始剂量期和维持期提供更高药物浓度，高剂量方案旨在为SMA患者群体提供新的治疗选择，以更好满足持续存在的治疗需求。

近日，中寰医药与全球制药巨头 Aurobindo Pharma深化战略合作，继成功引入疾病修正治疗（DMT）药物惠立妥®特立氟胺片后，双方再度携手，将国际公认的改善MS患者行走功能障碍的药物氨吡啶缓释片（喜健飞®） 正式引入中国！喜健飞®作为首仿，已成功获批上市，视同通过国家仿制药质量和疗效一致性评价，这不仅标志着新产品的落地，更是中寰医药深耕神经免疫治疗领域、构建多发性硬化症全程管理解决方案的坚实一步。

2026年3月30日，联合治疗公司（United Therapeutics）宣布其评估雾化吸入药物Tyvaso治疗特发性肺纤维化（IPF）的关键性TETON-1三期临床试验达到了主要疗效终点。

2026年3月30日，上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”，港交所代码：02256）宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061治疗软骨发育不全（ACH）儿童患者的新药临床试验申请（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。加之近期ABSK061相继获得FDA授予的罕见儿科疾病资格（RPDD）与孤儿药资格（ODD），将助力和誉医药加快推进其海外临床开发进程。

2026年3月30日，美国FDA正式批准了渤健公司（Biogen）旗下药物SPINRAZA®（nusinersen）的全新高剂量治疗方案。SPINRAZA作为一种处方药，专门用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症患者，需要在拥有腰椎穿刺经验的医疗专业人员的指导下进行鞘内注射。

2026年3月30日，上海——阿斯利康宣布，中国国家药品监督管理局已正式批准科赛优®（硫酸氢司美替尼胶囊），一种选择性、口服MEK抑制剂，用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童及成人患者的治疗。

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，上周（3月23日~3月28日），有19款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖小分子药物、靶向蛋白降解疗法、寡核苷酸类药物、抗体偶联药物、细胞疗法等。

2026年3月22日，由中国罕见病联盟发起，全国14家研究中心共同参与的软骨发育不全(ACH)观察性登记研究——“ApproaCH：一项在软骨发育不全患者中开展的全国多中心登记研究项目”结题会在北京顺利召开。该项目于2021年正式启动，历经五年多的大规模数据收集与分析，成功建立了ACH患者队列，填补了我国ACH疾病负担及诊疗现状的数据空白。

3 月 27 日，优时比宣布自研生物制剂比奇珠单抗（商品名：倍捷乐 ®）双适应症同日获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗常规系统性治疗疗效不佳的中度至重度化脓性汗腺炎（反常性痤疮）成人患者，以及适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块状银屑病成人患者。

近日，浙江大学医学院附属第一医院心血管内科郭晓纲主任、严卉主任医师领衔的医疗团队，顺利完成ZS805 注射液基因治疗法布雷病 I/II 期临床试验院内首例患者给药。这是该基因治疗项目国内入选的第 7 例受试者，同时也是华东地区首例入组患者，标志着华东地区法布雷病基因治疗临床研究迈出关键一步。