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罕见病药占50%以上！2024年美国批准26个孤儿药

2024年在罕见病领域，无论是新药审批、医保政策还是医药政策，都取得了显著进展，为罕见病患者带来了更多的希望和福祉。在这个岁末年初之际，罕见病信息网特别策划了“2024年终盘点”，全面统计罕见病领域医疗、医保和医药政策等消息。

基因编辑巨头宣布战略重组，全力冲刺两款罕见病创新药研发

1月9日，Intellia Therapeutics宣布了战略重组和 2025 年里程碑，重点关注两个优先项目：用于治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 的NTLA-2002和用于治疗 ATTR 淀粉样变性的NTLA-2001。该公司计划在 2025 年下半年完成第 3 阶段 HAELO 研究的招募，并计划在 2026 年下半年提交生物制品许可申请。

又一款诺西那生钠仿制药申报上市，天价原研药纳入医保后放量

国家药监局药品审评中心（CDE）官网信息显示，齐鲁制药的诺西那生钠注射液1月3日申报上市，这是继药友制药之后的第二家申报该品种上市的企业。

维亚臻小核酸药物纳入优先审评审批程序

维亚臻生物技术（苏州）有限公司（以下简称“维亚臻”或“Visirna”）近日宣布，其在研小核酸1类创新药普乐司兰钠注射液（VSA001）已于今日被国家药品监督管理局药品审评中心正式纳入优先审评审批程序

43.5亿美元！2家公司合作开发基因疗法

1月7日，Orna Therapeutics宣布与Vertex Pharmaceuticals 进行合作，利用Orna的新型专有LNP递送技术，助力Vertex开发用于“镰状细胞贫血症”和“输血依赖性β地中海贫血”的下一代基因编辑疗法。

又获一重大政策支持！海南自由贸易港可进口少量罕见病特医食品

12月30日，国家市场监督管理总局发布，按照《全国人民代表大会常务委员会关于授权国务院在海南自由贸易港暂时调整适用〈中华人民共和国食品安全法〉有关规定的决定》，正式批复海南省人民政府

8个罕见病药物，7种疾病！CDE“关爱计划”持续纳入新药

《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》是为了推动以患者为中心的药物研发，落实国家药监局关于加快推动罕见疾病用药的工作部署而在罕见疾病药物研发领域开展的一项试点工作。

3400万美元！“基因疗法先驱”创立的公司获融资，多条罕见病管线

近日，由“基因疗法先驱” James Wilson创立的公司GEMMA Biotherapeutics（简称“GEMMABio”）获得3400万美元种子轮融资，以推动其基因药物的研发。

八款罕见病药物迎来新进展；新版国家医保目录已开始实施；一罕见病专项救助正在报名中 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周日更新，以呈现当周罕见病领域的最新消息和下周的罕见病活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

部分罕见病药品，继续零关税！

每逢年末，我国会根据经济社会发展情况，对部分商品的关税税率和税目进行调整。近日，国务院关税税则委员会对外发布公告，明确了2025年我国关税调整方案。

《中国罕见病立法调研报告》现开放获取！国内首份

2024第十三届中国罕见病高峰论坛开幕式上，《时不我待：中国罕见病立法研究报告》研究成果正式发布！

2024，近40种罕见病药物在国内获批上市 | 年终盘点

罕见病诊疗与保障纳入立法条例！上海新规3月1日起施行

2025年1月1日，上海市人民代表大会常务委员会对外发布公告，宣布《上海市医疗保障条例》已于2024年12月31日，在上海市第十六届人民代表大会常务委员会第十八次会议上获得通过，并正式对外公布。

肺泡毛细血管发育不良伴肺静脉错位诊断新思路该研究对常见肺部疾病也具有参考价值

发表在《自然-通讯》（Nature Communications）上的一项研究显示，美国亚利桑那大学医学院凤凰城儿童研究所发现，频繁的非编码 FOXF1 基因缺失干扰了重要 DNA 调控区域（称为增强子），会导致肺泡毛细血管发育不良伴肺静脉错位（ACDMPV）。

海南自由贸易港又获一重大政策支持！

日前国家市场监督管理总局正式批复海南省人民政府，原则同意其制订的海南自由贸易港临时进口少量特医食品和适量保健食品管理暂行规定（以下简称暂行规定）。

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科研招募

卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者

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「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频

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