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罕见病 AAV 基因疗法将启动 II 期关键研究

6月15日，Lexeo Therapeutics宣布，已正式确定其候选基因疗法LX2006的确证性临床试验SUNRISE-FA 2的试验方案与统计分析计划（SAP）。该研究产生的临床数据将用于支持LX2006通过美国FDA的加速审批通道，公司计划于2028年递交生物制品许可申请（BLA）。

创新药、儿童药和罕见病药获重点关注

上周，2026年国家医保药品目录和商业健康保险创新药品目录调整申报系统关闭，不再接受申报。这意味着今年医保目录调整的工作将进入下一阶段。

90% 缓解率！儿童罕见病靶向治疗迎来重磅新药获批

6月15日，国家药品监督管理局（NMPA）公示，复星医药自研MEK1/2抑制剂芦沃美替尼片获批新适应症，用于2岁及以上经系统治疗后复发或难治的朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童及青少年患者，成为目前国内唯一获批该适应症的药物。

改善1型发作性睡病患者日常功能、认知及夜间睡眠！武田公布Oveporexton最新关键数据

6月15日，武田在第40届美国联合专业睡眠学会年会（SLEEP 2026）上公布了两项关键性研究的新增结果。结果显示，在研口服选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂Oveporexton（TAK-861）改善了1型发作性睡病（NT1）患者的日常功能以及与疾病相关的认知和睡眠症状。

药明明进了医保却不能报销，只因所患疾病没被列进药品说明书……罕见肿瘤患者报销究竟有多难？

50岁的周明安（化名）是一名脐尿管癌患者。

云顶新耀23亿引进肾病新药

6月16日（当地时间），澳大利亚医药公司Dimerix公司宣布与中国云顶新耀达成协议，后者获得前者小分子CCR2（趋化因子受体2）抑制剂DMX-200大中华地区（中国大陆、香港、澳门和台湾地区）、韩国及部分东南亚国家（新加坡，马来西亚、泰国、印度尼西亚、越南和菲律宾）所有适应症包括局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）商业化权利。

中国挑战与罕见病政策或重塑PDUFA

正在费城举行的DIA年会上，关于美国下一轮处方药使用者付费法案（PDUFA）制定的讨论透露出重要风向。EndpointsNews发文称，随着FDA局长马蒂·马卡里及两位中心主任近期离职，特朗普政府正力图通过这项每五年重新授权一次的协议，将其政策优先事项制度化。

武田制药公布OX2R激动剂Oveporexton新关键性研究数据

6月15日，武田制药在第40届美国联合专业睡眠学会年会（SLEEP 2026）上公布了两项关键性研究的新增结果。

罕见病 AAV 基因疗法将启动 II 期关键研究，两年后递交 BLA

6 月 15 日，Lexeo Therapeutics 宣布已确定确证性临床试验 SUNRISE-FA 2 试验方案与统计分析计划（SAP），该研究的临床数据将支持候选基因疗法 LX2006 通过 FDA 加速审批通道，并计划 2028 年递交生物制品许可申请（BLA）。

全球首个DR5靶向药物申报上市

6月15日，Inhibrx Biosciences宣布FDA已受理Ozekibart（INBRX-109）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗不可切除或转移性普通型软骨肉瘤患者。PDUFA日期定为2027年4月14日。如果获得批准，Ozekibart将成为首个获批上市的DR5靶向药物，也是软骨肉瘤的首个系统治疗药物。

苦等数十年终迎曙光！这款重磅新药获受理

6 月 15 日，Inhibrx Biosciences 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其生物制剂许可证申请（BLA），申请批准 Ozekibart（INBRX-109）用于治疗不可切除或转移性常规型软骨肉瘤，并将《处方药使用者费用法案》（PDUFA）的目标日期定为 2027 年 4 月 14 日。

里程碑突破！新型RNA靶向疗法临床试验达主要重点

6 月 11 日，诺华宣布，其用于治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的在研抗体寡核苷酸偶联物(AOC)疗法delpacibart braxlosiran(del-brax)，在I/II期 FORTITUDE 临床试验生物标志物队列研究中，顺利达成主要终点及关键次要终点。

云顶新耀，3.4 亿美元引进重磅新药

6月16日，云顶新耀宣布与澳大利亚生物科技公司Dimerix达成独家授权协议，拿下CCR2小分子抑制剂DMX-200在大中华区、韩国及新加坡、马来西亚、泰国、印度尼西亚、越南、菲律宾等东南亚国家的临床开发和商业化权益。

儿童罕见病精准诊疗与创新转化北京市重点实验室正式认定

近日，锦篮基因参与共建的儿童罕见病精准诊疗与创新转化北京市重点实验室（Beijing Key Laboratory of Precision Diagnosis and Innovative Translational Research for Pediatric Rare Diseases，以下简称“实验室”）正式获批。

阿斯利康单抗上市受理

6月15日，阿斯利康宣布，FDA已受理其补充生物制品许可申请（sBLA），并将Ultomiris（ravulizumab）纳入优先审评，用于治疗成人免疫球蛋白A（IgA）肾病患者。如果获得批准，Ultomiris将成为首个可用于治疗该罕见肾脏疾病的C5补体抑制剂。PDUFA的目标日期预计在2026年第四季度。

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