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罕见病 AAV 基因疗法将启动 II 期关键研究
发布时间:2026/06/18

615日,Lexeo Therapeutics宣布,已正式确定其候选基因疗法LX2006的确证性临床试验SUNRISE-FA 2的试验方案与统计分析计划(SAP)。该研究产生的临床数据将用于支持LX2006通过美国FDA的加速审批通道,公司计划于2028年递交生物制品许可申请(BLA)。

 

LX2006是一种基于AAV基因疗法,采用对心脏组织和中枢神经系统具有极佳组织嗜性和转导效率的AAVrh10载体,搭载CGA组成型启动子,旨在递送经密码子优化的全长人源FrataxinFXN)基因,从而治疗弗里德赖希共济失调FA)相关心肌病。

 

在监管方面,LX2006此前已获得美国FDA授予的多项关键资格认定,包括再生医学先进疗法资格认定RMAT)、孤儿药资格认定ODD) 、快速通道资格认定FTD)以及儿科罕见疾病资格认定RPDD),为其加速上市奠定了良好基础。