近日，Ionis制药宣布与 Recordati 达成许可协议，Recordati 获得 Zilganersen 在美国以外所有地区的独家开发与商业化权益，该药物拟用于治疗亚历山大病。

Ionis 将全权负责 Zilganersen 在美国的商业化运营，并继续主导该药物的全球临床开发工作。 根据协议，Ionis 可获得 3000 万美元首付款，后续还将收取研发与监管里程碑阶段性付款，以及按照年度净销售额分级计提的特许权使用费。

Zilganersen 是一款处于临床研究阶段的反义寡核苷酸药物，现阶段正在开展临床试验，评估其用于治疗亚历山大病（AxD）的疗效与安全性。该药物通过抑制致病突变型 GFAP 基因的表达，减少过量胶质纤维酸性蛋白的异常蓄积，从而发挥治疗作用。

目前，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 Zilganersen 治疗 AxD 的突破性疗法认定、孤儿药资格以及罕见儿科疾病认定；欧洲药品管理局（EMA）也针对该适应症授予其孤儿药资格。

亚历山大病是 GFAP 基因突变所致的罕见进行性神经退行性疾病，全球发病率约 1/100 万～1/300 万。该基因编码星形胶质细胞核心结构蛋白胶质纤维酸性蛋白，突变会导致蛋白异常蓄积，形成特征性 Rosenthal 纤维，破坏星形胶质细胞功能，损伤脑白质及神经系统。该病区别于多数神经元受损类神经退行性疾病，病理核心为作为神经 “支撑细胞” 的星形胶质细胞病变。