6月15日，国家药品监督管理局（NMPA）公示，复星医药自研MEK1/2抑制剂芦沃美替尼片获批新适应症，用于2岁及以上经系统治疗后复发或难治的朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童及青少年患者，成为目前国内唯一获批该适应症的药物。
LCH是一种由MAPK信号通路异常激活引起的克隆性血液系统肿瘤，可累及全身多个器官。作为创新小分子靶向药，芦沃美替尼能够精准阻断该通路，抑制肿瘤细胞增殖。
临床数据显示，该药在儿童难治/复发性LCH中展现出高达90.5%的客观缓解率，且全亚型获益、耐受性良好。该药于2025年5月首次获批上市，此前已获批成人LCH、组织细胞肿瘤，以及2岁及以上无法手术的症状性Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者适应症，且已纳入国家医保目录。
本次新适应症的获批，标志着芦沃美替尼实现了LCH从成人到儿童、青少年的全年龄段用药布局，彻底填补了国内该罕见病靶向治疗领域的空白。
传统化疗疗效有限且毒副作用大，约30%~40%的幸存患儿会遗留终身残疾，而这款靶向药物的获批，为患儿带来了全新的精准治疗选择。
凭借突出的临床价值，芦沃美替尼已被CDE纳入儿童抗肿瘤药物“星光计划”，正围绕儿童LCH、低级别脑胶质瘤等适应症持续开展研发布局。
