6月17日，uniQure宣布，FDA在近期的B类会议中同意其在研基因疗法AMT-130用于治疗亨廷顿舞蹈症（HD）的I/II期临床研究的3年分析数据，可作为生物制品许可申请（BLA）加速批准的主要依据。uniQure计划于2026年第三季度提交该BLA。截至目前，受此消息影响，uniQure股价在开盘大涨60%。

AMT-130是一款旨在治疗亨廷顿舞蹈症的潜在一次性基因疗法。患者接受单次给药，通过MRI引导的对流增强立体定向神经外科手术将药物直接递送至纹状体。该药物目前已获得FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定（这是首个获得该认定的HD疗法），以及突破性疗法认定和快速通道资格。

uniQure正在进行两项多中心、剂量递增的I/II期临床研究，以评估AMT-130治疗亨廷顿舞蹈症的安全性、耐受性和探索性疗效。根据与FDA的沟通，研究队列1和队列2的数据将与来自Enroll-HD自然史数据集的倾向评分匹配的外部对照进行比较，以此作为BLA提交的主要基础。在美国的研究中，共有26例早期显性HD患者被随机分配接受治疗（6例低剂量；10例高剂量）或模拟（sham）手术对照（10例）。该研究包含12个月的盲法核心研究期，以及随后针对治疗组患者为期5年的非盲长期随访。欧洲的开放标签Ib/II期研究则入组了13例早期显性HD患者（6例低剂量；7例高剂量）。

在提交BLA之前，FDA寻求就确证性临床研究的设计与uniQure达成一致，包括考虑使用接受标准治疗的同期对照组来代替模拟手术对照。uniQure承诺将尽快开展该项确证性研究。此前，FDA曾认为该3年期分析数据不足以支持加速批准申请，而此次决定的反转被市场分析人士认为反映出FDA对于罕见病证据的要求正展现出越来越多的灵活性。

亨廷顿舞蹈症是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，可导致包括舞蹈症在内的运动症状、行为异常和认知能力下降，从而造成进行性的身体和精神功能衰退。该病是一种常染色体显性遗传病，由huntingtin基因第一外显子的致病性CAG重复扩增引起，会导致大脑中异常蛋白的产生与聚集。尽管亨廷顿舞蹈症的病因明确，但目前尚无获批的疗法可以延缓其发病或减缓疾病的进展。