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5300万，罕见眼病基因疗法融资成功

今日，Hubble Therapeutics LLC公司宣布成功完成730 万美元（按今天的汇率计算，约为5302万人民币）的A 轮融资，这将推进其主要候选药物 HUB-101 进入人体临床试验。

WHO从未定义过罕见病？全球15国定义标准梳理

全球首个！渐冻症基因疗法在美国获批临床

近日，神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称"神济昌华"）自主研发的全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称"渐冻症"）。

从年增1.7cm到4.6cm，软骨发育不全治疗新突破

十余款罕见病药物迎新进展；罕见病患者接受基因疗法后死亡；2024年共批准55个罕见病药物品种 | 壹周罕见药闻

股价大跌27%，16岁罕见病患者接受基因治疗后死亡

3月18日，Sarepta Therapeutics发布关于杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法ELEVIDYS的安全性更新，首次披露一名年轻男性患者在治疗后因急性肝衰竭（ALF）死亡。

80多款中国基因疗法领跑，改写全球罕见病治疗版图

中国基因治疗近年发展迅速。目前国内已经推进到临床试验阶段的国产基因治疗产品已经超过80款（参见下表），绝大多数仍然处于早期临床试验阶段，少数已经进入确证临床试验（3期）。

5亿融资！张锋教授创立的公司开发罕见病新型基因编辑疗法

3 月 18 日，基因药物研发商Arbor Biotechnologies宣布完成7390万美元（约5.34亿元人民币）的C轮融资，以支持其针对肝脏和中枢神经系统（CNS）疾病的新型基因编辑疗法的研发。主要用于推进罕见病基因疗法ABO-101临床1/2期试验。

武田创新疗法拟纳入优先审评！可将这种关键酶水平恢复至100%

首款！干燥综合征新药获FDA快速通道

2025年3月18日，强生公司宣布其在研药物nipocalimab获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格（FTD），用于治疗中重度干燥综合征成人患者。

放弃巴托利单抗上市！Immunovant全面转向新一代FcRn抗体

3月19日，Immunovant宣布了一项重大战略调整：尽管其核心产品巴托利单抗（batoclimab）在治疗重症肌无力和CIDP的临床试验中达到主要终点，但公司决定暂不向监管机构提交该适应症的上市申请，转而优先推进其新一代FcRn抗体IMVT-1402的开发。

赛诺菲/再生元重磅抗体新药新适应症拟纳入优先审评

3月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，赛诺菲（Sanofi）申报的度普利尤单抗注射液一项新适应症上市申请拟纳入优先审评，拟定适应症为大疱性类天疱疮。

55个！2024药品审评报告出炉，罕见病用药加速审评成效显著

3月18日，《2024年度药品审评报告》（以下简称《报告》）发布。

Sarepta大跌27%：1例患者接受Elevidys治疗后肝衰竭死亡，去年大卖10亿美元

2025年3月18日，Sarepta Therapeutics宣布Elevidys的最新安全性数据，1例年轻DMD男性患者在接受Elevidys治疗后出现急性肝衰竭并导致死亡。

阿斯利康10.5亿美元押注迎突破，罕见病新药首个关键3期临床成功

3月17日，阿斯利康宣布III期CALYPSO研究取得积极结果，该研究旨在评估 eneboparatide（AZP-3601）在成人慢性甲状旁腺功能减退症（HypoPT）患者中的疗效和安全性。

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