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一针管终身？这款基因编辑疗法获批临床

打破进口依赖！国产首款自研创新药获批

重磅！这类罕见病纳入医保门诊慢特病保障！

让罕见病基因疗法可复制！顶尖机构联手，告别“一病一药”

暴跌65%！FDA公开质疑罕见病细胞疗法有效性

公益机构披露：罕见脑病确诊难题十年来毫无改善

全国首个！北京大学人民医院开设腱鞘巨细胞瘤罕见病专病门诊

欧洲罕见病组织《罕见病晴雨表》调研结果发布

伟立瑞®在华获批用于治疗成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者

8月20日，阿斯利康宣布其罕见病业务旗下的长效C5补体抑制剂伟立瑞®（英文商品名：Ultomiris®，通用名：瑞利珠单抗注射液），已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。

重磅！罕见病创新药海外首登阿联酋

7天4笔重磅融资落地！惠及多种罕见病患者

英国将对所有新生儿进行罕见病基因检测，数十万孩子将受益

1.32亿美元重磅注资！创新药企强强联手，加速罕见病前沿疗法研发

26.5亿美元重磅并购！罕见病新药收购完成

7月罕见病新药捷报！关键临床再突破

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