6 月 29 日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，默克申报的尼罗司他（Nirogacestat）上市申请正式获受理。早在今年 5 月，该药物就已被 CDE 纳入优先审评，适应症为需接受系统性治疗的成人进展性韧带样纤维瘤病(硬纤维瘤，也叫侵袭性纤维瘤病)。

该药物的上市申请依托 Ⅲ 期 DeFi 随机、双盲、安慰剂对照临床试验数据：研究入组进展性硬纤维瘤成人患者，尼罗司他给药方案为 150mg、每日两次。试验结果显示，用药组中位无进展生存期尚未达到，安慰剂组仅为 15.1 个月，风险比 0.29，可将患者疾病进展或死亡风险降低 71%；用药组确认客观缓解率达 41%，显著高于安慰剂组的 8%，两项数据均存在统计学差异。凭借亮眼的罕见肿瘤临床疗效，尼罗司他于 2023 年 11 月获美国 FDA 批准，成为全球首款专门用于硬纤维瘤的治疗药物。

作为一款 first-in-class 创新疗法，尼罗司他已先后获得美国 FDA、欧洲药品管理局（EMA）批准，成为进展性硬纤维瘤成人患者的标准全身治疗方案。2025 年 4 月，默克斥资 39 亿美元收购 SpringWorks Therapeutics，将这款药物收入囊中。

硬纤维瘤属于罕见软组织肿瘤，虽不会发生远处转移，但具备局部侵袭性生长的特点，易压迫重要脏器，且术后复发率极高，严重影响患者生活质量。