7 月 9 日，罗氏宣布终止两款亨廷顿舞蹈症（Huntington’s Disease, HD）反义寡核苷酸（ASO）候选药物的全部临床开发，分别为进入 II 期临床试验的 tominersen、处于 I 期临床阶段的 RG6496。
HD是一种罕见且致命的神经退行性疾病，由HTT基因1号外显子的CAG重复数异常扩增所致。由于患者会出现不自主的舞蹈样动作，该病又称亨廷顿舞蹈病，临床表现为运动障碍、精神症状和认知障碍。
Tominersen终止原因：
Tominersen 的安全性与生物标志物终点均达到预期，给药后患者体内突变致病蛋白水平明显下降，但经过 16 个月治疗后，受试者病情严重程度未得到改善，未能达到预设临床疗效终点。
罗氏 2017 年从 Ionis 获得其全球开发权益，2021年 III 期 GENERATION HD1 试验就因高剂量组患者临床恶化趋势意外加剧而被迫中止。本次 HD2 再度失利，彻底终结这款曾被寄予厚望的HD标杆 ASO 药物研发。
RG6496终止原因：
RG6496 被终止开发的原因是临床前动物模型研究检出安全风险信号。资料显示，药物 I 期试验仅完成 3 例受试者入组，后续动物研究证实其不适用于长期重复给药，存在持续用药安全隐患，罗氏随即终止全部人体临床试验，不再推进后续开发。
罗氏在官方公告中表示，公司仍致力于亨廷顿病治疗方案的研发探索，并将持续跟进领域内具备潜力的前沿科研进展。基因疗法 RG6662（原 Spark Therapeutics 研发，研究编号 SPK-101，临床试验登记号 NCT06826612）的 I/II 期临床试验正按计划推进。
