2026 年上半年落下帷幕，国内罕见病药物审评审批工作持续加码提速。依托国家药监局一系列优化举措，罕见病患者用药保障水平稳步提高。

据罕见病信息网汇总数据，今年上半年共有 23 个罕见病治疗药物获批上市，适应症涵盖肺动脉高压、血友病、重症肌无力、Dravet 综合征等多种病症，持续丰富临床治疗方案，充分体现国内罕见病创新药审评的高效速度。