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重磅突破！国产首创罕见病新药正式获批上市

6月4日，国产1类创新药注射用波米泰酶α获国家药监局附条件获批上市，用于伴抑制物的血友病A或B成人患者的出血按需治疗，填补国内相关临床治疗空白。

全球首款靶向疗法国内获批！一月一针

6月4日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，大冢制药申报的斯贝利单抗注射液在国内附条件获批上市，适应症为成人原发性免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）。这是国内首个、全球首个获批的靶向增殖诱导配体（APRIL）的单克隆抗体。该药可每四周一次自行皮下注射，有望为患者带来更便捷的居家给药方案。

诺华公布临床III期积极结果

6月4日，诺华公布了Vanrafia（atrasentan，阿曲生坦）治疗IgA肾病（IgAN）的III期ALIGN研究的最终2.5年结果，相关数据已在《柳叶刀》发表并在欧洲肾脏协会（ERA）大会上公布。

国产血友病新药获批上市

6月4日，国家药监局（NMPA）网站显示，舒泰神旗下全资子公司开发的凝血因子X（FX）激活剂STSP-0601（波米泰酶α，商品名：博佳凝）获批上市，用于伴抑制物的血友病A或B成人患者出血按需治疗。

刚刚，4款重磅新药通过优先审评，附条件获批上市！

刚刚，国家药监局发布公告：

刚刚！FDA发布重磅指南草案，基因编辑疗法迈入降本提速新阶段！

北京时间2026年6月2日，美国FDA生物制品审评与研究中心 (CBER) 对外发布了《在开发包括基因组编辑的人源基因治疗产品研发中先验知识利用指导原则 (草案)》(卷宗编号:FDA-2026-D-1257)，成为继2026年2月《合理机制框架》、2026年4月《使用NGS进行人类基因治疗产品基因组编辑安全性评估》之后，FDA基因编辑监管体系的第三块核心拼图。

10款药物覆盖9种疾病，罕见病关爱计划再延伸

上周，CDE 发布《关于罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划 - 延伸”）的通知》。

百时美施贵宝分子胶新药在中国拟纳入优先审评

今日（6月3日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，百时美施贵宝公司申报的mezigdomide胶囊拟纳入优先审评，拟定适应症为：本品与卡非佐米和地塞米松联用，适用于治疗既往接受过来那度胺和抗CD38单克隆抗体治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。

11.425亿美元！云顶新耀BTK抑制剂希布替尼达成海外授权

6月2日，云顶新耀宣布全资附属公司Everest Medicines（Singapore）Pte. Ltd.（「授权人」）与Travere Therapeutics订立独家许可与合作协议，据此，授权人将向Travere授予一项独家、全球性（大中华地区及东亚与东南亚若干国家除外）的授权，以开发及商业化civorebrutinib（EVER001）。

FDA征集“老药新用”候选，罕见病与慢性病优先

FDA于5月11日发布公告，就药品老药新用（Drug Repurposing）公开征求意见，旨在挖掘已获批药品的潜在新用途（例如新的适应症或新人群），应对未满足的医疗需求。这一方法通过利用有关药品的现有知识（包括安全性特征），加速治疗手段的可及性。

创新药决定去死

创新药有自杀倾向。

26.5亿美元！施维雅收购Edgewise Therapeutics肌肉萎缩症资产

6月1日，施维雅宣布以26.5亿美元收购领先的肌肉病生物制药公司Edgewise Therapeutics（Nasdaq:EWTX），施维雅将以15.5亿美元的前期现金对价和高达11亿美元的额外里程碑付款收购sevasemten和Edgewise的肌肉营养不良业务。

重磅！上海十五五新规加速罕见病药物研发

6 月1日，上海市人民政府办公厅发布关于印发《上海市服务业发展 “十五五” 规划》的通知。在第（四）条，前瞻布局服务新兴赛道重点任务中，明确加快创新生命健康类新服。

刚刚，武田中国重大调整！罕见病业务迎新负责人

武田中国传来一项重要人事任命。

刚刚，强生重磅双抗新药拟纳入突破性疗法

多发性骨髓瘤是一种无法治愈的血癌，患者5年相对生存率为59.8%。虽然一些被诊断为多发性骨髓瘤的人最初没有症状，但大多数患者被诊断出的症状可能包括骨折或疼痛、红细胞计数低、疲倦、高钙水平和肾脏问题或感染。

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