今日（6月3日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，百时美施贵宝公司申报的mezigdomide胶囊拟纳入优先审评，拟定适应症为：本品与卡非佐米和地塞米松联用，适用于治疗既往接受过来那度胺和抗CD38单克隆抗体治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。

公开资料显示，mezigdomide是一种在研口服E3泛素连接酶cereblon调节药物（CELMoD），源自百时美施贵宝靶向蛋白降解平台。其经特别优化以实现对靶蛋白Ikaros和Aiolos的高效快速降解，从而增强对多发性骨髓瘤细胞的杀伤效果，并促进免疫激活。早期临床前数据提示，mezigdomide可增强T细胞功能，并有助于减轻免疫耗竭、促进免疫系统功能恢复。

越来越多的多发性骨髓瘤患者在首次复发时便已接受过来那度胺和抗CD38单抗治疗，部分患者或对其产生耐药。SUCCESSOR-2研究正是针对这一日益增长的临床需求而设计。这是一项多中心、随机、开放标签的推断性无缝2/3期临床研究，旨在评估mezigdomide联合卡非佐米与地塞米松（MeziKd）对比卡非佐米联合地塞米松（Kd）在RRMM患者中的疗效与安全性。研究3期部分的主要终点为无进展生存期，其他关键次要终点包括总生存期，总缓解率、缓解持续时间、至疾病进展时间、至下一线治疗时间、微小残留病阴性率，以及健康相关生活质量。

研究第二阶段所选用的mezigdomide剂量为1.0 mg。共479例患者纳入分析（MeziKd组288例，mezigdomide剂量为1.0 mg；Kd组191例）。患者中位年龄为68岁，25.1%的患者年龄≥75岁；既往治疗中位线数为2线；92.1%的患者曾接受三类药物治疗，其中85.8%对抗CD38单克隆抗体耐药，75.8%对来那度胺耐药；37.2%的患者曾接受泊马度胺治疗，7.3%曾接受抗BCMA治疗。至数据截止日，中位随访时间为10.6个月，MeziKd组52.4%及Kd组31.4%的患者仍在接受治疗。

今年5月29日，百时美施贵宝宣布3期研究SUCCESSOR-2的积极突破性结果。结果显示，MeziKd在无进展生存期（PFS）方面实现了具有临床意义和统计学意义的改善，中位PFS分别为18个月和8.3个月，HR为0.48（p<0.0001），与Kd相比，将疾病进展或死亡风险降低52%。根据百时美施贵宝新闻稿介绍，上述数据为mezigdomide的首项3期研究结果，于2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以突破性口头报告形式公布。

研究结果还显示，MeziKd在二线及三线治疗以及高危疾病患者中均实现了PFS的显著改善。MeziKd的客观缓解率（80.2% vs 53.4%）、完全缓解或更深缓解率（26.7% vs 8.9%）亦优于对照组。中位总生存期尚未达到。MeziKd的安全性特征与既往mezigdomide及联合方案的已知特征一致。在MeziKd组与Kd组中，3–4级治疗期间出现的不良事件的发生率分别为83.7%与56.5%，中性粒细胞减少症发生率分别为61.1%与9.1%，感染发生率分别为34.0%与15.6%。

本次mezigdomide胶囊在中国拟纳入优先审评，意味着其有望加速来到患者身边。