近日，锦篮基因参与共建的儿童罕见病精准诊疗与创新转化北京市重点实验室（Beijing Key Laboratory of Precision Diagnosis and Innovative Translational Research for Pediatric Rare Diseases，以下简称“实验室”）正式获批。该实验室以首都医科大学附属北京儿童医院为依托单位，联合北京锦篮基因科技股份有限公司、北京大学人民医院、中国科学院生物物理研究所共建，聚焦儿童罕见病精准诊疗与创新转化，构建“临床需求牵引-基础研究突破-技术产品研发-成果产业转化”协同体系，打通从实验室到病床边的关键路径。

儿童罕见病病种繁杂、诊疗难度大、临床需求迫切，是全球医学领域重点攻关方向。锦篮基因作为国内基因治疗领域的领军企业，自主开发建设了覆盖药物研发、生产和临床的技术平台与体系，持续突破关键技术壁垒，自研管线覆盖脊髓性肌萎缩症、庞贝病、肝豆状核变性等多个儿童高发罕见病，多款产品获突破性治疗品种认定、FDA孤儿药资格认定，临床进展位居国内前列。

作为共建单位中的产业化代表，锦篮基因将充分发挥在基因药物研发、药学研究、产业实践等方面的体系化优势，与北京儿童医院和北京大学人民医院的临床资源与诊疗实力、中科院生物物理所的基础研究能力深度融合，构建从基础研究到技术创新，从临床应用到产业转化的一体化协同创新体系。

依托这一重点实验室平台，锦篮基因与各单位优势互补、高效协同，将合力推进中国儿童罕见病精准诊断、创新基因疗法开发、临床诊疗方案优化及科研成果产业转化，加速推动安全、高效、可及的基因治疗药物走向临床、惠及患者。为中国儿童罕见病诊疗事业高质量发展贡献锦篮力量，守护儿童健康成长。