5月7日，马萨诸塞州和纽约，Blackstone Life Sciences（“BXLS”，黑石生命科学）宣布向Anagram Therapeutics投资2.5亿美元，一家临床阶段的私人生物制药公司，致力于改善因囊性纤维化（“CF”）、胰腺癌和相关疾病导致的外分泌胰腺功能不全患者的生活。这项投资将有助于进一步开发、批准和推出Anagram的ANG003，这是一种新型的口服重组酶替代疗法，已在CF引起的胰腺外分泌功能不全（“EPI”）患者中显示出积极的临床数据。该社区目前面临着高度破坏性的药丸负担，每天服用多达40粒药丸。此外，ANG003有可能成为第一种非猪提取物产品。

Blackstone生命科学全球负责人Nicholas Galakatos博士表示：“我们相信Anagram在改变胰腺功能不全的治疗方面处于有利地位，特别是在所有年龄段患有囊性纤维化的患者中。这是我们所有权战略的一个很好的案例研究，我们带来了规模资本、深厚的领域专业知识和实践参与，以帮助解决大量未满足的医疗需求。”

Anagram总裁兼首席执行官Robert Gallotto表示：“我们要感谢Blackstone生命科学团队的支持和专业知识，因为我们正在加快为罕见病患者开发ANG003和其他口服酶。我们相信，ANG003-22-101研究在CF引起的EPI患者中产生的临床数据是令人信服的，有可能成为EPI患者的突破性治疗。我们很高兴能与整个Blackstone生命科学团队合作，并感谢CF基金会及其总裁兼首席执行官Michael Boyle博士从最初阶段就持续支持推进ANG003，ANG003是CF患者和其他EPI患者急需的治疗选择。”

黑石生命科学高级董事总经理Kiran Reddy医学博士表示：“由于胃肠道症状和现有猪源产品的全球供应问题仍然是一个真正的问题，因此EPI的大量未满足需求是显而易见的。今天的患者还面临着巨大的破坏性药丸负担，每天服用多达40粒药丸来治疗他们的EPI。我们预计ANG003每餐只需要一片，我们认为这将对依从性和生活质量产生积极影响。ANG003对许多受这种疾病影响的患者来说是一个有意义的进步，有可能在改善临床结果的同时显著减轻治疗负担。我们很高兴与CF患者和临床社区合作。”

BXLS的支持是在囊性纤维化基金会提供超过3000万美元的资金后获得的，该基金会迄今为止为ANG003提供了大部分临床和开发工作。ANG003是一种新型的广谱口服非猪酶替代疗法，正在为CF和其他患有EPI的患者开发。患有EPI的人不能产生足够的胰腺（消化）酶来分解食物和吸收营养，这可能导致营养不良、脂肪酸异常、严重的胃肠道症状、生活质量显著下降和预期寿命缩短。胃肠道问题仍然是CF患者面临的最繁重的挑战之一。Anagram在提供了早期针对CF引起的EPI患者的临床研究的阳性数据后，正在启动一项针对ANG003的国际2期研究。

ANG003是Anagram治疗胰腺外分泌功能不全（EPI）和吸收不良的主要产品。ANG003是一种新型的广谱重组消化酶替代疗法，针对婴儿、儿童和成人中一些最具挑战性的疾病。ANG003被设计为在胃肠道中稳定且立即活跃，以最大限度地促进消化和吸收。ANG003含有脂肪吸收不良脂肪酶、蛋白质吸收不良蛋白酶和碳水化合物吸收不良淀粉酶。EPI是一种由胰腺酶减少引起的疾病，导致消化受损、营养吸收不足，并与生活质量和预期寿命显著降低有关。EPI患者目前正在接受来自猪胰腺的胰腺酶替代疗法（PERT）治疗，该疗法治疗负担很重，需要人们每天服用多达40粒胶囊。猪源性PERT需要大量的塑料涂层来防止其在胃中降解。源自猪胰腺的PERT继续遭遇全球产品短缺。目前美国PERT市场每年约为20亿美元。