5月7日，黑石生命科学（Blackstone Life Sciences, BXLS）宣布向临床阶段私人生物制药企业Anagram Therapeutics投资2.5亿美元，核心目的是助力其推进核心候选药物ANG003的临床研发、上市申报及商业化落地。

Anagram专注于罕见病治疗领域，核心业务为囊性纤维化（CF）、胰腺癌及相关疾病引发的外分泌胰腺功能不全（EPI）患者研发更优治疗方案，以改善患者生活质量。

CF是由第7号染色体跨膜调节因子基因突变导致的常染色体隐性遗传多系统疾病，全球患者超10.5万人，主要分布于北美、欧洲和澳大利亚，已纳入我国《第一批罕见病目录》。

此前，囊性纤维化基金会已为ANG003提供超3000万美元资金支持，并承担其大部分临床研发工作。Anagram在完成CF引发的EPI患者早期临床研究并公布阳性数据后，正启动ANG003的国际2期临床试验。

ANG003是全新广谱口服非猪源重组消化酶替代疗法，聚焦EPI及营养吸收不良领域，覆盖全人群治疗需求，含脂肪酶、蛋白酶、淀粉酶三种关键消化酶，可改善患者营养吸收障碍，且能在胃肠道内保持稳定、即时起效。

EPI由胰腺消化酶分泌不足引发，会导致患者营养不良、胃肠道不适等问题，严重影响生活质量并缩短预期寿命。