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全球首个!罕见血液病全新治疗药物正式获批
发布时间:2026/06/01

5 27 日,艾伯维宣布其 ADC 疗法DECNUPAZ™pivekimab sunirine-pvzy)获美国 FDA 批准上市,用于治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)。这是全球首个获批上市的 CD123 ADC,也是艾伯维首个获批的血液瘤 ADC疗法。

 

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DECNUPAZ™是一款靶向 CD123 ADC,拟开发用于治疗血液系统恶性肿瘤。CD123 靶点在 BPDCN 肿瘤细胞中呈高度特异性高表达,是该病理想的治疗靶点。美国 FDA 已于 2020 10 月授予该药物 BPDCN 适应症突破性疗法认定。

 

本次获批基于 CADENZA Ⅰ/Ⅱ 期临床试验数据,结果显示该药对治疗的初治 BPDCN 患者疗效突出、缓解持久:33 例初治患者综合完全缓解率达 69.7%,中位缓解持续时间 9.7 个月,其中13 例 (39.4%)患者在治疗后接受干细胞移植;51 例复发 / 难治性患者综合完全缓解率为 15.7%,中位缓解持续时间 9.2 个月,6 例(11.8%)患者于研究结束后接受干细胞移植。


BPDCN 是一种高侵袭性的超罕见血液肿瘤,治疗手段有限。该病多发于 60-70 岁男性,常以皮肤病变起病,易快速侵袭多处器官。临床初始治疗多采用强化化疗,部分联合干细胞移植,但不少患者依旧会复发,临床对新疗法的需求十分迫切。