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售价2250万,罕见病细胞基因疗法获批上市
发布时间:2025/05/01

 

2025年4月29日,Abeona Therapeutics宣布美国FDA已批准其基因疗法ZEVASKYN™(prademagene zamikerace,pz-cel)上市,用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)成人及儿童患者的伤口。RDEB目前还无法治愈,Zevaskyn是首款获批用于治疗RDEB的基于细胞的#基因疗法

 

 

pz-cel的上市之路并非一帆风顺。2023年11月,Abeona Therapeutics宣布美国FDA接受pz-cel的生物制品许可申请(BLA),并授予其优先审评资格。2024年4月22日,FDA拒绝了该疗法上市,并要求其提供治疗的有效信息,以及满足额外的CMC要求才能批准申请。2024年10月29日,Abeona宣布重新向FDA提交pz-cel的BLA申请。

 

该公司首席执行官Vishwas Seshadrid 在新闻发布会上透露,这种利用人体皮肤细胞制成的一次性疗法售价为310万美元(约合2250万人民币),使其成为世界上最昂贵的药物之一。如果治疗后的伤口在三年内需要进一步治疗,Abeona 将向保险公司偿还患者 Zevaskyn 治疗费用(未指定百分比)。

 

Pz-cel是Abeona开发的一种自体COL7A1基因校正表皮片,旨在将功能性、产生VII型胶原蛋白的COL7A1基因递送到患者自身的皮肤细胞中,并通过使用逆转录病毒载体稳定整合到靶细胞的DNA中,实现长期基因表达。

 

隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB) 是一种结缔组织#罕见病 ,目前尚无治愈方法。其特征是严重的皮肤伤口,引起疼痛,并可能导致全身并发症,影响患者寿命和生活质量。RDEB 患者的 COL7A1 基因双拷贝均存在缺陷,导致他们无法产生功能性 VII 型胶原蛋白,而 VII 型胶原蛋白是连接皮肤真皮层和表皮层所必需的。

 

此次pz-cel的获批主要基于关键3期VIITAL研究以及另一项1/2a期研究的临床疗效和安全性数据。两项研究均显示,在大型和慢性伤口上单次使用pz-cel治疗可实现持续伤口愈合和疼痛减轻。该疗法在VIITAL试验中达到主要终点,81%接受pz-cel治疗的伤口显示出≥50%的愈合程度,对照组这一数值只有16%。并且与对照伤口相比,pz-cel治疗的伤口疼痛严重程度减轻更为显著。

 

Zevaskyn由患者自身的皮肤细胞(角质形成细胞)组成,这些细胞经过基因改造,能够产生功能性 VII 型胶原蛋白。Zevaskyn贴片通过手术贴敷于患者的伤口部位。单次使用Zevaskyn贴片,最多可将 12 张信用卡大小的贴片拼接在一起,覆盖大面积区域,或用于多个不同的伤口,从而实现对身体受影响区域的全面覆盖。

 

 

ZEVASKYN 预计将于2025年第三季度通过 ZEVASKYN 合格治疗中心 (QTC) 开始供应。合格治疗中心是全美公认的具有细胞和基因治疗经验的表皮松解症治疗中心,以确保全国的患者都能获得这种重要的治疗。