2024年2月5日， AnaMar宣布，欧洲药品管理局(EMA)和美国食品和药物管理局(FDA)已经授予其主要的临床候选药物AM1476孤儿药认定(ODD)，用于治疗系统性硬化症(SSc)。

辉大生物科技有限公司近日发布了一项振奋人心的消息，该公司研发的创新性CRISPR DNA编辑疗法——HG302，在攻克杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗难题上实现了重大的理论与实践双重突破。

近日，制药公司再生元(Regeneron Pharmaceuticals)与赛诺菲(Sanofi)联合宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Dupixent（度普利尤单抗）新适应证，用于1至11岁嗜酸性粒细胞性食管炎(EoE)患者的治疗。

日前，4D Molecular Therapeutics(4DMT)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予该公司用于治疗囊性纤维化(CF)肺部疾病的候选产品雾化4D-710罕见儿科疾病认定(RPDD)。

2024年1月25日，驯鹿生物宣布国家药品监督管理局（NMPA）审评中心（CDE）已正式审批通过其全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液，研发代号CT103A）新增扩展适应症难治性全身型重症肌无力（Myastheniagravis，MG）的临床试验申请（IND）（受理号：CXSL2300759）。

1月23日，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予HG302孤儿药资格认定（ODD），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。美国FDA先前已授予HG302儿科罕见病药物资格认定（RPDD）

1月16日，药物牧场（Drug Farm）宣布，美国FDA授予该公司ALPK1抑制剂新药DF-003儿科罕见病资格认定，用于治疗ROSAH（视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛）综合征患者。公开资料显示，DF-003已于2023年7月获得FDA批准临床试验。

1月16日，CRISPR Therapeutics(CRSP.US)宣布，美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY （exagamglogene autotemcel，exa-cel)用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。这

2024年1月16日，亿帆医药宣布其自主研发的用于治疗先天性高胰岛素性低血糖血症药品——二氮嗪口服混悬液（规格：30ml:1.5g）获得国家药品监督管理局的上市批准（国药准字H20243049），将为儿童胰岛素瘤/高胰岛素血症相关的低血糖症状患者带来福音。

2024年1月15日，制药公司Santhera Pharmaceuticals宣布在德国推出AGAMREE®（vamorolone，瓦莫罗酮)），用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。

1月16日，美国FDA 批准 Vertex Pharmaceuticals及其合作伙伴CRISPR Therapeutics的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Exagamglogene autotemcel(Exa-cel，商品名：Casgevy) 用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血（TDT）。