iECURE是一家专注于开发不需考虑突变种类的体内基因插入或敲除编辑疗法的基因编辑公司，用于治疗存在严重未满足需求的肝病。该公司前不久宣布，欧盟委员会授予该公司主要候选产品GTP-506孤儿药资格认定，用于治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶（Ornithine Transcarbamylase，OTC）缺乏症。

Marinus Pharmaceuticals是一家致力于开发治疗癫痫发作疾病创新疗法的制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ganaxolone治疗Lennox-Gastaut综合征（Lennox-Gastaut syndrome，LGS）孤儿药资格认定（ODD）。

近日，MetrioPharm公司治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的口服候选药物MP1032已被美国食品药品管理局（FDA）指定为孤儿药。

2023年5月30日，MetrioPharm AG宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予MP1032孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)。

艾码生物（ExoRNA Bio）宣布收到FDA（美国食品药品监督管理局）孤儿药开发办公室的正式书面回函，其原创开发的First-In-Class I类创新药ER2001被授予孤儿药资格认定1, 用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington's Disease, HD）。

前不久，住友制药肿瘤公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予TP-1287（一种用于治疗尤因肉瘤（Ewing sarcoma）的研究性口服CDK9抑制剂）孤儿药资格认定。

Avidity Biosciences是一家致力于提供抗体寡核苷酸偶联物（AOCs™）新型RNA疗法的生物制药公司，该公司前不久宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AOC 1020孤儿药资格认定

近日，XORTX Therapeutics公司宣布，FDA授予公司开发的氧嘌呤醇（oxypurinol）治疗常染色体显性遗传性多囊肾病（ADPKD）孤儿药认定。

Sage Therapeutics公司前不久宣布，欧洲药物管理局（EMA）授予SAGE-718孤儿药资格认定，用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease ，HD）。

Cyclerion Therapeutics是一家致力于为严重疾病开发治疗方法的临床阶段生物制药公司。该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予zagociguat（先前称CY6463）治疗线粒体疾病的孤儿药资格认定。

一家开发干细胞疗法的生物公司IPS HEART，宣布它的一款first-in-class的iPSCs干细胞疗法GIVI-MPC被FDA授予孤儿药称号，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者。​