DTx Pharma公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予DTx-1252孤儿药资格认定，这是一种研究性的FALCON小干扰RNA（siRNA），用于治疗1A型腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth Disease Type 1A ，CMT1A）。

Blueprint Medicines Corporation前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准AYVAKIT®（avapritinib）用于惰性系统性肥大细胞增多症（indolent systemic mastocytosis，ISM）的成年患者。所有美国的ISM患者现在都可以获得首个唯一获批用于治疗该疾病的药物。

7月25日，信念医药宣布：由其自主研发且自主生产的用于治疗血友病A的基因治疗药物BBM-H803 注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）批准。

FORE Biotherapeutics是一家致力于开发创新治疗方法，为癌症患者提供更好疗效的肿瘤公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其主要项目FORE8394孤儿药资格认定（ODD），用于治疗原发性脑和中枢神经系统（CNS）恶性肿瘤。

2023年6月22日，Kymera Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予KT-253孤儿药资格认定，用于治疗急性髓性白血病(AML)。

iECURE是一家专注于开发不需考虑突变种类的体内基因插入或敲除编辑疗法的基因编辑公司，用于治疗存在严重未满足需求的肝病。该公司前不久宣布，欧盟委员会授予该公司主要候选产品GTP-506孤儿药资格认定，用于治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶（Ornithine Transcarbamylase，OTC）缺乏症。

Marinus Pharmaceuticals是一家致力于开发治疗癫痫发作疾病创新疗法的制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ganaxolone治疗Lennox-Gastaut综合征（Lennox-Gastaut syndrome，LGS）孤儿药资格认定（ODD）。

近日，MetrioPharm公司治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的口服候选药物MP1032已被美国食品药品管理局（FDA）指定为孤儿药。

2023年5月30日，MetrioPharm AG宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予MP1032孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)。

艾码生物（ExoRNA Bio）宣布收到FDA（美国食品药品监督管理局）孤儿药开发办公室的正式书面回函，其原创开发的First-In-Class I类创新药ER2001被授予孤儿药资格认定1, 用于治疗亨廷顿舞蹈症（Huntington's Disease, HD）。

前不久，住友制药肿瘤公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予TP-1287（一种用于治疗尤因肉瘤（Ewing sarcoma）的研究性口服CDK9抑制剂）孤儿药资格认定。