近日，安斯泰来（Astellas Pharma）宣布，美国FDA批准avacincaptad pegol玻璃体内注射液（商品名：Izervay）用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。

Cumberland Pharmaceuticals前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准对特发性肺纤维化（最常见的进行性纤维化间质性肺疾病）患者进行II期研究的研究新药申请（IND）。因此，Cumberland将启动FIGHTING FIBROSIS试验，该试验旨在招募美国20多个卓越医疗中心的128名患者。

Theravance Biopharma前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ampreloxetine孤儿药资格认定（ODD），用于治疗多系统萎缩（multiple system atrophy，MSA）患者的症状性神经源性直立性低血压（nOH）。

近日，Entrada Therapeutics公司宣布，其研究性药品临床试验(CTIMP)已从英国药品和健康产品管理局(MHRA)及科研伦理委员会(REC)获得许可，进行ENTR-601-44的健康人志愿者的1期临床试验。

Human Immunology Biosciences（HI-Bio™)是一家为严重免疫介导疾病（IMDs）患者开发靶向疗法的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司正在开发的治疗原发性膜性肾病（primary membranous nephropathy，PMN）研究药物felzartamab孤儿药资格认定（ODD）。

近日，石家庄四药有限公司的司替戊醇干混悬剂在中国获批上市，为国内首仿获批

DTx Pharma公司前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予DTx-1252孤儿药资格认定，这是一种研究性的FALCON小干扰RNA（siRNA），用于治疗1A型腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth Disease Type 1A ，CMT1A）。

Blueprint Medicines Corporation前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准AYVAKIT®（avapritinib）用于惰性系统性肥大细胞增多症（indolent systemic mastocytosis，ISM）的成年患者。所有美国的ISM患者现在都可以获得首个唯一获批用于治疗该疾病的药物。

7月25日，信念医药宣布：由其自主研发且自主生产的用于治疗血友病A的基因治疗药物BBM-H803 注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）批准。

FORE Biotherapeutics是一家致力于开发创新治疗方法，为癌症患者提供更好疗效的肿瘤公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其主要项目FORE8394孤儿药资格认定（ODD），用于治疗原发性脑和中枢神经系统（CNS）恶性肿瘤。

2023年6月22日，Kymera Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予KT-253孤儿药资格认定，用于治疗急性髓性白血病(AML)。