这是一种用于治疗杜氏肌营养不良症患者的创新IPS干细胞疗法。目前DMD的治疗有限，没有一种治疗方法可以产生新的骨骼肌或提供100%全长的人类抗肌萎缩蛋白。

4月3日，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。

近日，Decibel Therapeutics宣布欧盟委员会授予其在研AAV基因疗法DB-OTO孤儿药资格认定，用于治疗因otoferlin基因突变而导致严重先天性听力损失。

4月3日，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation, ODD），用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病（IRDs）。

荷兰的Azafaros生物医药公司专注于推进其罕见代谢疾病治疗药物的开发。该公司的首款候选药物是治疗溶酶体贮积症（LSD）的AZ-3102。Azafaros 前不久公布了取得的最新进展。

POXEL是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发代谢病理生理学的严重慢性疾病（包括非酒精性脂肪性肝炎和罕见代谢疾病）创新疗法，该公司前不久宣布，欧盟委员会已授予其PXL770和PXL065的孤儿药资格认定（ODD）用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良（adrenoleukodystrophy，ALD）。

近日，Ichnos Sciences宣布该公司因其首创靶向CD38 X CD47的双互补位的双抗ISB 1442获得FDA的孤儿药认定（ODD），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）。

Lipella 的LP-10获得了孤儿药资格认定，用于治疗中度至重度出血性膀胱炎，这是一种存在严重未满足需求的疾病，目前尚无批准的药物治疗。

近年来，人们对RNA疗法的兴趣激增。启动监管程序，使我们的ADO2治疗药物获得孤儿药资格认定，将使这一革命性的治疗方法更接近于减轻这种疾病带来的痛苦的目标。

近日，IPS HEART公司宣布，其开发的First-In-Class干细胞疗法GIVI-MPC已被美国食品药品管理局(FDA)授予“孤儿药”称号，该疗法用于创造具有100%全长肌营养蛋白的新骨骼肌，以治疗杜氏肌营养不良症(DMD)患者。

今日，诺华（“Novartis”）宣布，公司临床阶段创新药iptacopan(LNP023)胶囊，获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)突破性治疗药物认定，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。这是继2022年3月iptacopan继C3肾小球病（C3G）适应症后，再次获CDE突破性治疗药物认定。