罕见病信息网

首页 >孤儿药

渐冻症基因疗法获FDA孤儿药资格认定

行业资讯

2022/12/13

Eikonoklastes Therapeutics是一家处于临床前的生物技术公司，开发出一种基于AAV9的创新基因疗法，用于治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis ，ALS）。
线状IgA大疱性皮肤病药物获EMA孤儿药资格认定

行业资讯

2022/12/07

JJP Biologics是一家专门开发个性化医疗方法的专用生物制剂公司，该公司宣布，欧盟委员会已批准该公司候选产品JJP-1212治疗线性IgA大疱性皮肤病（Linear IgA Bullous Dermatosis，LABD）孤儿药资格认定的申请。
T细胞疗法治疗肝母细胞瘤获FDA孤儿药资格认定

行业资讯

2022/12/05

Eureka Therapeutics是一家开发治疗实体瘤新型T细胞疗法的临床阶段生物技术公司，前不久宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ET140203治疗肝母细胞瘤（hepatoblastoma ，HB）孤儿药资格认定（ODD），这是一种罕见儿童肝脏肿瘤，常见于5岁以下儿童中。
FDA受理治疗Rett综合征的替非尼肽的新药申请

行业资讯

2022/11/24

Acadia制药公司宣布FDA已受理替非尼肽用于治疗Rett综合征的新药申请。FDA授予其优先审评并且依据《处方药用户收费法案》设定2023年3月12日为审评结束日。
ALS基因疗法获FDA孤儿药资格认定

行业资讯

2022/11/22

Eikonoklastes Therapeutics是一家处于临床前的生物技术公司，开发出一种基于AAV9的创新基因疗法，用于治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis ，ALS）。
基因编辑疗法治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症获FDA孤儿药资格认定

行业资讯

2022/11/17

iECURE是一家基因编辑公司，专注于开发与突变无关的体内基因插入或敲除编辑的疗法，用于治疗需求巨大且尚未满足的肝脏疾病。
Anavex治疗脆性X综合征新药！获美国FDA孤儿药资格认定

行业资讯

2022/11/08

脆性 X 综合征(FXS)是最常见的遗传性智力残疾形式，也是孤独症最常见的单基因病因，影响大约1/4000的男性和1/6000的女性。
庞贝病Centyrin-siRNA偶联物疗法获FDA儿科罕见病资格认定

行业资讯

2022/10/31

Aro Biotherapeutics是一家率先开发组织靶向基因药物的生物技术公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予ABX1100儿科罕见病资格认定（RPD），ABX1100是一种靶向肌肉中Gys1基因的研究性Centyrin-siRNA偶联物，用于治疗庞贝病。
原启生物GPRC5D CAR-T获美国FDA授予“孤儿药”资格认定

行业资讯

2022/10/27

多发性骨髓瘤（MM）是最常见的血液癌症之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。
肝肾综合征多肽治疗药物获FDA孤儿药资格认定

行业资讯

2022/10/26

OCE-205是一种具有分化作用机制（MOA）的肽治疗药物，旨在选择性靶向ESLD中肝纤维化和门脉高压引起的严重血流动力学并发症。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症疗法获FDA孤儿药资格认定

行业资讯

2022/10/26

Omeros 公司前不久宣布，OMS906已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药孤儿药资格认定

< ... 9 10 11 12 13 ... >

公益项目

科研招募

卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者

人物故事

视频

「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频

报告下载

招聘

蔻德罕见病中心2024年度招聘计划

公众号

返回顶部