罕见病信息网

首页 >孤儿药

基因编辑疗法治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症获FDA孤儿药资格认定

行业资讯

2022/11/17

iECURE是一家基因编辑公司，专注于开发与突变无关的体内基因插入或敲除编辑的疗法，用于治疗需求巨大且尚未满足的肝脏疾病。
Anavex治疗脆性X综合征新药！获美国FDA孤儿药资格认定

行业资讯

2022/11/08

脆性 X 综合征(FXS)是最常见的遗传性智力残疾形式，也是孤独症最常见的单基因病因，影响大约1/4000的男性和1/6000的女性。
庞贝病Centyrin-siRNA偶联物疗法获FDA儿科罕见病资格认定

行业资讯

2022/10/31

Aro Biotherapeutics是一家率先开发组织靶向基因药物的生物技术公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予ABX1100儿科罕见病资格认定（RPD），ABX1100是一种靶向肌肉中Gys1基因的研究性Centyrin-siRNA偶联物，用于治疗庞贝病。
原启生物GPRC5D CAR-T获美国FDA授予“孤儿药”资格认定

行业资讯

2022/10/27

多发性骨髓瘤（MM）是最常见的血液癌症之一，是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病。
肝肾综合征多肽治疗药物获FDA孤儿药资格认定

行业资讯

2022/10/26

OCE-205是一种具有分化作用机制（MOA）的肽治疗药物，旨在选择性靶向ESLD中肝纤维化和门脉高压引起的严重血流动力学并发症。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症疗法获FDA孤儿药资格认定

行业资讯

2022/10/26

Omeros 公司前不久宣布，OMS906已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药孤儿药资格认定
《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告发布会在上海成功举办！

会议/活动

2022/10/23

2022年10月23日，《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告发布会在上海龙之梦大酒店成功举行，会议由蔻德罕见病中心（CORD）和艾昆纬中国（IQVIA）管理咨询联合主办。
美国食品和药物管理局历尽坎坷批准ALS新药

行业资讯

2022/10/17

美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了sodiumphenylbutyrate/taurursodiol(PB/TURSO；Relyvrio,Amylyx Pharmaceuticals)作为一种治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的新药，这是5年来首个获批用于ALS的新药。
庞贝病底物还原疗法获FDA孤儿药资格认定

行业资讯

2022/10/11

美国食品和药物管理局（FDA）已授予MZE001孤儿药资格认定，MZE001是该公司用于治疗庞贝病（Pompe disease）的研究产品。
克罗恩病(CD)新药！艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi新适应症获欧盟CHMP建议批准!

行业资讯

2022/09/22

Skyrizi是第一个被批准治疗中重度活动性CD的IL-23抑制剂。在临床研究中，接受Skyrizi治疗的患者中，有高比例患者实现临床缓解和内镜应答!
孤儿药AVR-RD-04获得美国FDA的儿科罕见病资格认定

行业资讯

2022/09/21

胱氨酸症是一种罕见的遗传性隐性疾病，主要因为胱氨酸在溶酶体中积累引起，表现为眼部并发症（如严重的畏光症）、肌肉萎缩和肾功能衰竭。

< ... 9 10 11 12 13 ... >

公益项目

科研招募

卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者

人物故事

视频

「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频

报告下载

招聘

蔻德罕见病中心2024年度招聘计划

公众号

返回顶部