Azafaros公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其AZ-3102为孤儿药资格认定（ODD），AZ-3102是一种新型口服小分子，用于治疗包括Sandhoff和Tay Sachs病在内的GM2神经节苷脂贮积症（GM2 gangliosidoses）。

Poxel是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发具有代谢病理生理学的严重慢性疾病（包括非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和罕见代谢疾病）创新疗法，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PXL065快速通道资格认定（FTD），用于治疗肾上腺脊髓神经病变型（adrenomyeloneuropathy ，AMN）患者

ATTR-CM是一种全身性、进行性和致命性疾病，会在确诊后四年内导致进行性心力衰竭和死亡。

美国食品和药物管理局批准 ZTALMY（ganaxolone）口服混悬剂用于治疗2 岁及以上的细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 缺乏症 (CDD) 相关的癫痫发作患者。

罗氏CD20xCD3双特异性抗体glofitamab、RET抑制剂pralsetinib获美国FDA授予孤儿药资格!

Ionis Pharma是反义疗法领域的领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予eplontersen孤儿药资格（ODD）：该药是一种反义药物，用于治疗转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变性（ATTR）。

囊性纤维化（CF）是一种遗传性疾病，可导致呼吸道感染和残疾，影响全球9万多人。

Denovo Biopharma是将精准医学应用于创新疗法开发的先驱，该公司前不久宣布其合作伙伴Aytu Biopharma的enzastaurin的IND申请获FDA批准，并获得治疗血管性埃勒斯-当洛综合征（Vascular Ehlers-Danlos Syndrome，VEDS）的孤儿药资格认定（ODD）。

FDA孤儿产品开发办公室授予的孤儿药资格认定，是用于治疗影响美国不到20万人的罕见疾病。

Recorlev的3期项目包括SONICS和LOGICS，这两项跨国研究旨在评估Recorlev用于治疗内源性库欣综合征的安全性和有效性。

ATTR淀粉样变性是一种全身性、进行性和致命的疾病，患者会经历多种重叠的临床表现，其原因是TTR淀粉样沉积物在各种组织和器官中的不适当形成和聚集，包括周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓。