Recorlev的3期项目包括SONICS和LOGICS，这两项跨国研究旨在评估Recorlev用于治疗内源性库欣综合征的安全性和有效性。

ATTR淀粉样变性是一种全身性、进行性和致命的疾病，患者会经历多种重叠的临床表现，其原因是TTR淀粉样沉积物在各种组织和器官中的不适当形成和聚集，包括周围神经、心脏、肠道、眼睛、肾脏、中枢神经系统、甲状腺和骨髓。

Aptorum是一家临床阶段的生物制药公司，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予SACT-1孤儿药资格认定，SACT-1是一种治疗神经母细胞瘤（neuroblastoma）患者的再利用小分子化合物。

Variant是一家致力于开发遗传性罕见眼病创新疗法的公司，该公司宣布欧盟委员会授予VAR002孤儿药资格认定（ODD），用于治疗Leber先天性黑蒙症（Leber congenital amaurosis，LCA）和视锥杆细胞营养不良（Cone-rod dystrophy，CORD）。

REGENXBIO前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）授予RGX-202孤儿药资格认定，RGX-202是一种治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的潜在一次性基因疗法。

罕见病患者普遍存在诊断难、无药可用、用不起药等情况，如何让罕见病不再“罕见”，让患者有药可用、用得起药，是我国亟需解决的社会性难题。

Reata Pharmaceuticals是一家处于临床阶段的生物制药公司，该公司前不久宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交bardoxolone methyl (“bardoxolone”)的上市许可申请（MAA），用于治疗Alport综合征（Alport syndrome）引起的慢性肾病（CKD）。

转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)新药！阿斯利康/Ionis配体偶联反义药物eplontersen获美国FDA孤儿药资格!eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物，可减少转甲状腺素蛋白（TTR）的产生。

Inhibx是一家拥有四个正在开发的临床项目和强大管线产品的生物技术公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予INBRX-109治疗软骨肉瘤（chondrosarcoma）的孤儿药资格认定。

NR082是一款处于研发阶段的体内基因治疗产品，此前已获得美国FDA孤儿药认定并引领中国眼科体内基因治疗走进了临床时代。

Menarini制药集团宣布：美国FDA授权该公司治疗急性髓性白血病（Acute Myeloid Leukemia ，AML）SEL24/MEN1703孤儿药资格认定（ODD）。