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Dravet综合征药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/12/02

Dravet综合征是一种罕见的儿童癫痫综合征，美国新生儿中每15700名中就有1名患病，其特征是脑病和癫痫。
驯鹿医疗CT120全人源双靶点产品获美国FDA孤儿药认定

FDA/EMA /CFDA

2021/12/02

驯鹿医疗，一家处于临床阶段、致力于细胞治疗和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司，宣布美国食品药品监督管理局孤儿药开发办公室已正式书面回函，授予公司自主研发的全人源抗CD19和CD22双靶点嵌合抗原受体自体T细胞注射液孤儿药资格认定。
克拉伯病基因疗法获EMA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/12/01

专注于基因治疗研发的公司Forge Biologics之前宣布，FBX-101已获得欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药资格认定
首个获FDA授予孤儿药资格的治疗下丘脑性肥胖

FDA/EMA /CFDA

2021/11/26

近日，创新药开发公司Saniona宣布旗下治疗丘脑性肥胖（hypothalamic obesity，HO）药物Tesomet获FDA授予孤儿药资格，是第一个也是唯一一个获FDA授予孤儿药资格的治疗丘脑性肥胖药物。
速递！亘喜生物BCMA/CD19双靶点CAR-T产品获FDA孤儿药资格

行业资讯

2021/11/25

亘喜生物宣布美国FDA授予其BCMA/CD19双靶点CAR-T产品孤儿药资格（ODD），用于治疗多发性骨髓瘤。
sotorasib(AMG510）获治疗结直肠癌获孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2021/11/25

Amgen首个KRAS-G12C抑制剂sotorasib(AMG510）于2019 年 5 月 23 日获得美国 FDA 批准治疗结直肠癌（CRC）的孤儿药资格
大疱性表皮松解症基因疗法获FDA孤儿药开发资助

FDA/EMA /CFDA

2021/11/23

Castle Creek Biosciences的dabocemagene autoficel（FCX-007，D-Fi）正在研发中，以解决营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）患者功能性VII型胶原蛋白（COL7）缺乏问题。
亚盛医药奥雷巴替尼获欧盟孤儿药资格认定，中国获批在即

FDA/EMA /CFDA

2021/11/23

11月22日，亚盛医药宣布欧盟委员会（EC）日前授予公司1类新药奥雷巴替尼（HQP1351）孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓细胞白血病（CML）。这是亚盛医药在欧盟获得的首项孤儿药资格认定，也是该在研药物继获美国食品和药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定后的第二项孤儿药认证。
弥漫性大B细胞淋巴瘤药物获欧盟委员会孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/11/18

ADC Therapeutics是一家引领新型抗体偶联药物（ADCs）开发的处于商业化阶段的生物技术公司，主要治疗血液恶性肿瘤和实体肿瘤。
多发性肌炎药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/11/17

Immunoforge是一家专门开发治疗罕见肌肉骨骼疾病新药的公司，该公司前不久宣布其候选新药PF1801已获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗多发性肌炎
Krabbe病基因疗法获EMA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/11/10

Forge Biologics是一家专注于基因疗法合同开发和生产的公司，该公司前不久宣布其产品已获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定，以及美国食品和药物监督管理局（FDA）的监管进展方面的积极反馈，进一步提升了其自身和客户的腺相关病毒（AAV）基因疗法药物生产能力。

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