罕见病信息网

首页 >孤儿药

系统性硬化症药物获FDA孤儿药资格认定

行业资讯

2022/06/09

系统性硬化症（又称硬皮病）是一种慢性自身免疫性疾病，会影响身体最小的血管，即微血管，由于目前缺乏安全有效的药物，存在巨大的未满足医疗需求。
重症肌无力药物在美获批

行业资讯

2022/06/08

ULTOMIRIS®（ravulizumab-cwvz）在美国获得批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis，gMG）成年患者，占该病患者的80%。
亨廷顿舞蹈症药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/06/07

KINECT-HD2是一项开放性研究，旨在评估valbenazine对亨廷顿舞蹈症（HD）相关舞蹈症患者的长期安全性和耐受性。
杜氏肌营养不良症药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/06/07

DMD是一种X染色体连锁遗传疾病，由编码抗肌萎缩蛋白的DMD基因突变引起。
真菌性角膜炎药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/05/25

国际领先的眼科制药公司 SIFI前不久宣布，美国食品药品监督管理局已授予其用于治疗真菌性角膜炎的抗感染聚合物聚己内酯孤儿药资格认定（“ODD”）。
家族性腺瘤性息肉病疗法获FDA快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/05/25

REC-4881是一种口服生物利用的非ATP竞争性变构小分子MEK1和MEK2抑制剂，正在开发中，用于减少FAP患者的息肉负担和进展为腺癌。
鸡尾酒组合治疗肌萎缩新药获孤儿药资格

行业资讯

2022/05/24

Elamipretide最近获得了美国食品药品监督管理局FDA的孤儿药资格。
CRISPR-Cas12a的β-地贫疗法获FDA孤儿药认证

FDA/EMA /CFDA

2022/05/19

β-地中海贫血可分为输血依赖型（TDT）和非输血依赖型（NTDT）
肝豆状核变性药物获FDA批上市

行业资讯

2022/05/17

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Cuvrior(trientine tetrahydrochloride，四盐酸盐曲恩汀)，用于治疗患有脱铜且对青霉胺耐受的成人稳定型威尔逊病（肝豆状核变性）。
尼曼-匹克病小分子药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/04/20

AZ-3102是Azafaros享有专利的、正在开展临床研究的一种氮杂糖，可口服的小分子药物，是糖脂代谢中两种靶酶的强效选择性抑制剂，最初被莱顿大学和阿姆斯特丹大学医学中心发现。
肥大细胞增多症反义疗法获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/04/19

HT-KIT是一种新型分子实体（NME），用于治疗肥大细胞源性癌症和过敏反应。

< ... 11 12 13 14 15 ... >

公益项目

科研招募

卡纳万病新希望！全球基因疗法临床研究招募中国患者

人物故事

视频

「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频

报告下载

招聘

蔻德罕见病中心2024年度招聘计划

公众号

返回顶部