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鸡尾酒组合治疗肌萎缩新药获孤儿药资格

行业资讯

2022/05/24

Elamipretide最近获得了美国食品药品监督管理局FDA的孤儿药资格。
CRISPR-Cas12a的β-地贫疗法获FDA孤儿药认证

FDA/EMA /CFDA

2022/05/19

β-地中海贫血可分为输血依赖型（TDT）和非输血依赖型（NTDT）
肝豆状核变性药物获FDA批上市

行业资讯

2022/05/17

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Cuvrior(trientine tetrahydrochloride，四盐酸盐曲恩汀)，用于治疗患有脱铜且对青霉胺耐受的成人稳定型威尔逊病（肝豆状核变性）。
尼曼-匹克病小分子药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/04/20

AZ-3102是Azafaros享有专利的、正在开展临床研究的一种氮杂糖，可口服的小分子药物，是糖脂代谢中两种靶酶的强效选择性抑制剂，最初被莱顿大学和阿姆斯特丹大学医学中心发现。
肥大细胞增多症反义疗法获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/04/19

HT-KIT是一种新型分子实体（NME），用于治疗肥大细胞源性癌症和过敏反应。
滤泡性淋巴瘤抗体药获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/04/18

Epcoritamab是一种研究性IgG1双特异性抗体，使用Genmab专有的DuoBody技术制成。
基因疗法治疗该罕见神经疾病获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/04/14

基因治疗公司SwanBio Therapeutics前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司主要候选药物SBT101孤儿药资格认定（ODD）。
君实PD-1特瑞普利单抗治疗小细胞肺癌获FDA孤儿药认定

高峰论坛

2022/04/14

特瑞普利单抗注射液（拓益®）作为我国批准上市的首个国产以PD-1为靶点的单抗药物，获得国家科技重大专项项目支持，并荣膺国家专利领域最高奖项“中国专利金奖”。
卵磷脂胆固醇酰基转移酶缺乏症药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/04/13

CER-001是首个直接针对LCAT缺乏症关键潜在代谢缺陷的生物HDL模拟物。Bio-HDL是最先进的生物医学之一，是治疗肾脏疾病、脓毒症或COVID-19的潜在新方法，也可治疗脂质异常的眼科疾病。
首款结节性硬化症外用凝胶在美获批

FDA/EMA /CFDA

2022/04/12

结节性硬化综合征（TSC）是一种常染色体显性遗传罕见疾病，可导致良性肿瘤在全身生长。
α-1抗胰蛋白酶缺乏症药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2022/04/12

α-1抗胰蛋白酶缺乏症，又称为AATD，是一种遗传性罕见病，在美国大约有10万名患者。

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