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孤儿药
《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告发布会在上海成功举办!
会议/活动
2022/10/23
2022年10月23日,《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告发布会在上海龙之梦大酒店成功举行,会议由蔻德罕见病中心(CORD)和艾昆纬中国(IQVIA)管理咨询联合主办。
美国食品和药物管理局历尽坎坷批准ALS新药
行业资讯
2022/10/17
美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了sodiumphenylbutyrate/taurursodiol(PB/TURSO;Relyvrio,Amylyx Pharmaceuticals)作为一种治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的新药,这是5年来首个获批用于ALS的新药。
庞贝病底物还原疗法获FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2022/10/11
美国食品和药物管理局(FDA)已授予MZE001孤儿药资格认定,MZE001是该公司用于治疗庞贝病(Pompe disease)的研究产品。
克罗恩病(CD)新药!艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi新适应症获欧盟CHMP建议批准!
行业资讯
2022/09/22
Skyrizi是第一个被批准治疗中重度活动性CD的IL-23抑制剂。在临床研究中,接受Skyrizi治疗的患者中,有高比例患者实现临床缓解和内镜应答!
孤儿药AVR-RD-04获得美国FDA的儿科罕见病资格认定
行业资讯
2022/09/21
胱氨酸症是一种罕见的遗传性隐性疾病,主要因为胱氨酸在溶酶体中积累引起,表现为眼部并发症(如严重的畏光症)、肌肉萎缩和肾功能衰竭。
进行性骨化性纤维发育不良药物向FDA重新提交新药申请
行业资讯
2022/09/15
进行性骨化性肌炎(fibrodysplasia ossificans progressiva,FOP)是一种极罕见遗传性疾病,其特征是正常骨骼外,在肌肉、肌腱或软组织中形成骨骼。全球FOP的估计患病率为1.36‰,确诊病例的数量因国家而异。FOP确诊中位年龄为5岁。
ALS小分子药物获FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2022/07/15
Tranquis Therapeutics是一家处于临床阶段的免疫神经病学公司,开发有可能彻底改变神经退行性疾病和衰老相关疾病创新药物。
此儿童罕见中枢神经系统肿瘤药物获FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2022/07/14
Kazia Therapeutics是一家专注于肿瘤的药物开发公司,近日他们宣布宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予Kazia的paxalisib孤儿药资格认定,用于治疗非典型横纹样/畸胎样肿瘤(atypical rhabdoid / teratoid tumors ,AT/RT),这是一种罕见非常具有侵袭性的儿童脑癌。
常染色体显性多囊肾病药物获FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2022/07/13
Regulus Therapeutics是一家专注于发现和开发microRNA创新药物的生物制药公司,该公司前不久宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予RGLS8429孤儿药资格认定(ODD),用于治疗常染色体显性多囊肾病。
庞贝病新药Nexviadyme二代酶替代疗法获欧盟COMP推荐批准
行业资讯
2022/07/11
“赛诺菲(Sanofi)近日宣布,欧盟委员会(CE)已批准Nexviadyme(avalglucosidase alfa,neoGAA):该药是第二代酶替代疗法(ERT),用于长期治疗庞贝病(Pompe disease),包括晚发型庞贝病(LOPD)或婴儿型庞贝病(IOPD)。”
天使综合征反义疗法获FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2022/07/11
RNA靶向疗法的领导者Ionis制药公司前不久宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其治疗天使综合征(Angelman syndrome)研究性反义药物ION582孤儿药和儿科罕见病资格认定
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