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系统性硬化症药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/12/09

Blade Therapeutics是一家专注于开发用于治疗衰弱性纤维化和神经退行性疾病的尖端治疗方法的生物制药公司，该公司前不久宣布，FDA已授予其cudetaxestat孤儿药资格认定
脆性X综合征致幻剂成分药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/12/02

美国食品和药物管理局已授予该公司专有psilocybin药物孤儿药资格认定，用于治疗脆性X综合征（fragile X syndrome，FXS）患者，脆性X综合征是自闭症谱系障碍（ASD）最常见的遗传原因。
Dravet综合征药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/12/02

Dravet综合征是一种罕见的儿童癫痫综合征，美国新生儿中每15700名中就有1名患病，其特征是脑病和癫痫。
驯鹿医疗CT120全人源双靶点产品获美国FDA孤儿药认定

FDA/EMA /CFDA

2021/12/02

驯鹿医疗，一家处于临床阶段、致力于细胞治疗和抗体药物开发和产业化的创新生物制药公司，宣布美国食品药品监督管理局孤儿药开发办公室已正式书面回函，授予公司自主研发的全人源抗CD19和CD22双靶点嵌合抗原受体自体T细胞注射液孤儿药资格认定。
克拉伯病基因疗法获EMA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/12/01

专注于基因治疗研发的公司Forge Biologics之前宣布，FBX-101已获得欧洲药品管理局 (EMA) 孤儿药资格认定
首个获FDA授予孤儿药资格的治疗下丘脑性肥胖

FDA/EMA /CFDA

2021/11/26

近日，创新药开发公司Saniona宣布旗下治疗丘脑性肥胖（hypothalamic obesity，HO）药物Tesomet获FDA授予孤儿药资格，是第一个也是唯一一个获FDA授予孤儿药资格的治疗丘脑性肥胖药物。
速递！亘喜生物BCMA/CD19双靶点CAR-T产品获FDA孤儿药资格

行业资讯

2021/11/25

亘喜生物宣布美国FDA授予其BCMA/CD19双靶点CAR-T产品孤儿药资格（ODD），用于治疗多发性骨髓瘤。
sotorasib(AMG510）获治疗结直肠癌获孤儿药资格

FDA/EMA /CFDA

2021/11/25

Amgen首个KRAS-G12C抑制剂sotorasib(AMG510）于2019 年 5 月 23 日获得美国 FDA 批准治疗结直肠癌（CRC）的孤儿药资格
大疱性表皮松解症基因疗法获FDA孤儿药开发资助

FDA/EMA /CFDA

2021/11/23

Castle Creek Biosciences的dabocemagene autoficel（FCX-007，D-Fi）正在研发中，以解决营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）患者功能性VII型胶原蛋白（COL7）缺乏问题。
亚盛医药奥雷巴替尼获欧盟孤儿药资格认定，中国获批在即

FDA/EMA /CFDA

2021/11/23

11月22日，亚盛医药宣布欧盟委员会（EC）日前授予公司1类新药奥雷巴替尼（HQP1351）孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓细胞白血病（CML）。这是亚盛医药在欧盟获得的首项孤儿药资格认定，也是该在研药物继获美国食品和药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定后的第二项孤儿药认证。
弥漫性大B细胞淋巴瘤药物获欧盟委员会孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/11/18

ADC Therapeutics是一家引领新型抗体偶联药物（ADCs）开发的处于商业化阶段的生物技术公司，主要治疗血液恶性肿瘤和实体肿瘤。

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