Castle Creek Biosciences的dabocemagene autoficel（FCX-007，D-Fi）正在研发中，以解决营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）患者功能性VII型胶原蛋白（COL7）缺乏问题。

11月22日，亚盛医药宣布欧盟委员会（EC）日前授予公司1类新药奥雷巴替尼（HQP1351）孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓细胞白血病（CML）。这是亚盛医药在欧盟获得的首项孤儿药资格认定，也是该在研药物继获美国食品和药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定后的第二项孤儿药认证。

ADC Therapeutics是一家引领新型抗体偶联药物（ADCs）开发的处于商业化阶段的生物技术公司，主要治疗血液恶性肿瘤和实体肿瘤。

Immunoforge是一家专门开发治疗罕见肌肉骨骼疾病新药的公司，该公司前不久宣布其候选新药PF1801已获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗多发性肌炎

Forge Biologics是一家专注于基因疗法合同开发和生产的公司，该公司前不久宣布其产品已获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定，以及美国食品和药物监督管理局（FDA）的监管进展方面的积极反馈，进一步提升了其自身和客户的腺相关病毒（AAV）基因疗法药物生产能力。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予Tezepelumab孤儿药资格认定(ODD)，治疗嗜酸性食管炎(eosinophilic esophagitis，EoE)。

Recursion是一家通过整合生物、化学、自动化、机器学习和工程领域的技术创新来解码生物学的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予REC-4881治疗家族性腺瘤性息肉病（familial adenomatous polyposis ，FAP）孤儿药资格认定。

Taysha基因治疗是一家以患者为中心的处于关键阶段基因疗法公司，旨在开发和商业化基于AAV基因疗法，以治疗罕见但患者群体较多的中枢神经系统(CNS）单基因疾病。

nemvaleukin是一种新型工程化白细胞介素-2（IL-2）变体免疫疗法，Keytruda是一种PD-1免疫检查点抑制剂。

复杂性局部痛综合征是一种罕见病，其特征是剧烈疼痛，通常始于四肢，并伴有极度肿胀、活动受限、皮肤或骨骼结构改变以及衰弱性疼痛。

Versantis AG公司是一家致力为罕见肝病和罕见儿科疾病开发新疗法的临床阶段公司。