NFlection Therapeutics是一家专注于为罕见病开发新型候选药物的临床阶段的生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司NFX-179孤儿药资格认定，用于治疗皮肤神经纤维瘤病1型（neurofibromatosis type 1）。NFX-179是一种创新外用“软”MEK抑制剂，目前正在皮肤神经纤维瘤病1型患者的2期临床试验中进行评估。

Polaryx Therapeutics是一家研发溶酶体贮积病小分子疗法的生物技术公司。该公司近日宣布，用于治疗GM2神经节苷脂贮积症（GM2 gangliosidoses）的药物PLX-200，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定。

阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予抗体药物tezepelumab孤儿药资格（ODD）：用于治疗嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）。

Polaryx Therapeutics是一家研发溶酶体贮积病小分子疗法的生物技术公司。该公司近日宣布，用于治疗Krabbe病（Krabbe disease）的药物PLX-200，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定。

Camurus公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司用于治疗常染色体显性多囊性肝病（polycystic liver disease）的研究性药物octreotide subcutaneous depot（CAM2029）孤儿药资格认定（ODD）。

Livmarli是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。

RELIEF THERAPEUTICS是一家致力于为有迫切需求的患者提供缓解严重疾病病情治疗方案的生物制药公司，该公司前不久宣布，其新收购的子公司AdVita Lifescience，获得美国食品和药物管理局(FDA)授予给RLF-100 (aviptadil，一种正在开发中治疗结节病的吸入性制剂）的孤儿药资格认定。

2021年第三季度，FDA共批准14款新药，包括7个新分子实体，5个新生物制品，1个细胞疗法，1个疫苗，生物制品有5种。

9月29日，Mirum Pharmaceuticals宣布美国FDA已批准Livmarli (maralixibat)口服溶液上市，用于治疗1岁及以上Alagille综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒。这是FDA批准的首个也是唯一一个治疗这种罕见肝病的药物，这一疾病影响美国2000-2500名儿童。

美国食品和药物管理局前不久批准了Xywav的新适应症，治疗成人特发性睡眠增多（idiopathic hypersomnia，IH）。

9月23日，亚盛医药宣布公司在研原创新药MDM2-p53抑制剂alrizomadlin（APG-115）获得美国食品和药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格（FTD），用于经肿瘤免疫治疗后的复发/难治性不可切除/转移性黑色素瘤患者