20年磨一剑。

这个新药不容易。

20年的努力终于修成正果。

这个新药，就是治疗罕见遗传性癫痫的新药ganaxolone （加奈索酮）。

3月18日，这个新药正式获得美国食品药品监督管理局FDA的批准。

因为罕见和稀少，所以这个新药将通过专业药房指定提供。

加奈索酮上市名为Ztalmy，由Marinus Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：MRNS）研发。

这个公司，20年如一日，终于将一个探索性新药成功推送上市。

美国食品和药物管理局批准 ZTALMY（ganaxolone）口服混悬剂用于治疗2 岁及以上的细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 缺乏症 (CDD) 相关的癫痫发作患者。

CDD是一种罕见的遗传性癫痫。

加奈索酮作为 GABAA 受体的正变构调节剂，预计将于 2022 年 7 月通过指定的专业药房提供。

ZTALMY 在 CDD 中的批准是基于 3 期 Marigold 双盲安慰剂对照试验的数据，这个临床试验招募了101 名患者。

这些患者被随机分配，接受 ZTALMY 治疗的个体显示 28 天主要运动癫痫发作频率中位数减少 30.7%，相比之下，接受安慰剂的患者中位数减少 6.9%。

这个结果达到了试验的主要终点（p=0.0036）。

此外，在 Marigold 开放标签扩展研究中，接受 ZTALMY 治疗至少 12 个月（48人）的患者主要运动癫痫发作频率中位数减少了 49.6%。

在临床试验项目中，ZTALMY 证明了疗效、安全性和耐受性。

ZTALMY 治疗组中最常见的不良反应（发生率 >/5% 和至少两倍于安慰剂）是嗜睡、发热、唾液分泌过多和季节性过敏。

与众不同的是，这个获批标志着第一个治疗CDD相关的罕见癫痫获得批准上市。

患者妈妈出面站台

“作为患有 CDD 的女儿的母亲，我亲身经历了癫痫发作可能对这些患者造成的破坏性影响，”CDKL5 研究国际基金会主席兼联合创始人 Karen Utley 说。

 “这一批准对 CDD 社区来说意义重大——不仅为 CDD 患者带来了第一个获批的治疗选择，而且为那些努力寻找有效减少这些患者每天癫痫发作次数的药物的人们带来了新的希望。”

的确，这个新希望是所有罕见病患者继续努力不懈，每天负重前行的动力。

没有了新希望，也就没有研发的动力和前行的支撑。

上市安排

因为是特殊药品，公司表示，这个上市过程需要在美国缉毒署DEA安排之后进行。

ZTALMY 预计将于 7 月在美国上市。

和上市相配合的是，患者援助（PAP）计划。

为了支持 CDD 社区，Marinus 计划启动 ZTALMY One计划，这是针对全面的患者服务计划，旨在为产品获取提供帮助，为患者、护理人员及其医疗团队提供持续支持，并为符合条件的患者提供经济支持。

ZTALMY 此前已经获得了FDA 的优先审评资格，并且获得了用于治疗CDD的孤儿药和罕见儿科疾病指定。获得批准后，FDA 同意Marinus 计划将其拥有的罕见儿科疾病优先审查凭证（ PRV ）出售。

PRV此前身价过亿，如今的价值如何，还需看后继的发布和报道。

公司发布：

https://ir.marinuspharma.com/news/news-details/2022/Marinus-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-ZTALMY-ganaxolone-for-CDKL5-Deficiency-Disorder/default.aspx