Marinus Pharmaceuticals是一家致力于开发治疗癫痫疾病创新疗法的制药公司，该公司前不久公布其开放标签2期试验的数据，该试验评估了23例结节性硬化症（tuberous sclerosis complex，TSC）癫痫发作患者口服ganaxolone辅助治疗的安全性和有效性。

Taysha 基因治疗是一家以患者为中心的关键性阶段基因治疗公司，致力于开发和商业化基于AAV的基因疗法，用于治疗罕见和患者较多的单基因中枢神经系统（CNS）疾病，该公司前不久宣布，欧盟委员会已授予TSHA-105孤儿药资格认定，TSHA-105是一种基于AAV9的基因疗法，正在开发用于SLC13A5相关癫痫。

ABIONYX Pharma（一家致力于研发创新疗法的新一代生物技术公司）前不久宣布，欧洲药品管理局（EMA）的罕见病医药产品委员会（COMP）对该公司按孤儿药资格认定（ODD）程序提出申请的候选药物CER-001给予了肯定意见。CER-001拟用于治疗卵磷脂胆固醇酰基转移酶（lecithin-cholesterol acyltransferase，LCAT）缺乏症，该病的临床表现主要为溶血性贫血

NFlection Therapeutics是一家专注于为罕见病开发新型候选药物的临床阶段的生物制药公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司NFX-179孤儿药资格认定，用于治疗皮肤神经纤维瘤病1型（neurofibromatosis type 1）。NFX-179是一种创新外用“软”MEK抑制剂，目前正在皮肤神经纤维瘤病1型患者的2期临床试验中进行评估。

Polaryx Therapeutics是一家研发溶酶体贮积病小分子疗法的生物技术公司。该公司近日宣布，用于治疗GM2神经节苷脂贮积症（GM2 gangliosidoses）的药物PLX-200，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定。

阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予抗体药物tezepelumab孤儿药资格（ODD）：用于治疗嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）。

Polaryx Therapeutics是一家研发溶酶体贮积病小分子疗法的生物技术公司。该公司近日宣布，用于治疗Krabbe病（Krabbe disease）的药物PLX-200，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定。

Camurus公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司用于治疗常染色体显性多囊性肝病（polycystic liver disease）的研究性药物octreotide subcutaneous depot（CAM2029）孤儿药资格认定（ODD）。

Livmarli是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。

RELIEF THERAPEUTICS是一家致力于为有迫切需求的患者提供缓解严重疾病病情治疗方案的生物制药公司，该公司前不久宣布，其新收购的子公司AdVita Lifescience，获得美国食品和药物管理局(FDA)授予给RLF-100 (aviptadil，一种正在开发中治疗结节病的吸入性制剂）的孤儿药资格认定。

2021年第三季度，FDA共批准14款新药，包括7个新分子实体，5个新生物制品，1个细胞疗法，1个疫苗，生物制品有5种。