Immunoforge是一家专门开发治疗罕见肌肉骨骼疾病新药的公司，该公司前不久宣布其候选新药PF1801已获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗多发性肌炎

Forge Biologics是一家专注于基因疗法合同开发和生产的公司，该公司前不久宣布其产品已获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定，以及美国食品和药物监督管理局（FDA）的监管进展方面的积极反馈，进一步提升了其自身和客户的腺相关病毒（AAV）基因疗法药物生产能力。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予Tezepelumab孤儿药资格认定(ODD)，治疗嗜酸性食管炎(eosinophilic esophagitis，EoE)。

Recursion是一家通过整合生物、化学、自动化、机器学习和工程领域的技术创新来解码生物学的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予REC-4881治疗家族性腺瘤性息肉病（familial adenomatous polyposis ，FAP）孤儿药资格认定。

Taysha基因治疗是一家以患者为中心的处于关键阶段基因疗法公司，旨在开发和商业化基于AAV基因疗法，以治疗罕见但患者群体较多的中枢神经系统(CNS）单基因疾病。

nemvaleukin是一种新型工程化白细胞介素-2（IL-2）变体免疫疗法，Keytruda是一种PD-1免疫检查点抑制剂。

复杂性局部痛综合征是一种罕见病，其特征是剧烈疼痛，通常始于四肢，并伴有极度肿胀、活动受限、皮肤或骨骼结构改变以及衰弱性疼痛。

Versantis AG公司是一家致力为罕见肝病和罕见儿科疾病开发新疗法的临床阶段公司。

Marinus Pharmaceuticals是一家致力于开发治疗癫痫疾病创新疗法的制药公司，该公司前不久公布其开放标签2期试验的数据，该试验评估了23例结节性硬化症（tuberous sclerosis complex，TSC）癫痫发作患者口服ganaxolone辅助治疗的安全性和有效性。

Taysha 基因治疗是一家以患者为中心的关键性阶段基因治疗公司，致力于开发和商业化基于AAV的基因疗法，用于治疗罕见和患者较多的单基因中枢神经系统（CNS）疾病，该公司前不久宣布，欧盟委员会已授予TSHA-105孤儿药资格认定，TSHA-105是一种基于AAV9的基因疗法，正在开发用于SLC13A5相关癫痫。

ABIONYX Pharma（一家致力于研发创新疗法的新一代生物技术公司）前不久宣布，欧洲药品管理局（EMA）的罕见病医药产品委员会（COMP）对该公司按孤儿药资格认定（ODD）程序提出申请的候选药物CER-001给予了肯定意见。CER-001拟用于治疗卵磷脂胆固醇酰基转移酶（lecithin-cholesterol acyltransferase，LCAT）缺乏症，该病的临床表现主要为溶血性贫血