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首个面肩纮肌萎缩新药进入快速通道

FDA/EMA /CFDA

2021/05/28

这个资格允许Fulcrum公司作为Losmapimod抑制剂疗法的开发公司，在药物开发过程中能够与美国食品药品管理局（FDA）进行更频繁的沟通。它也使Losmapimod抑制剂有资格获得优先审查和加速批准等其他潜在的FDA认证。
骨髓增生异常综合征疗法获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/05/27

美国食品和药物管理局（FDA）授予用于治疗罕见疾病（在美国影响不到200000人）药物孤儿药资格认定。该资格认定提供一系列开发和商业激励，包括在产品批准后在美国享有七年的市场独占期，FDA协助临床试验设计和免除FDA使用费。
室管膜瘤疗法获FDA儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/05/25

WP1066是一种免疫/转录调节剂，能够直接抑制某些关键的致癌转录因子，包括被称为STAT3的蛋白活化形式。
美国FDA已批准Apellis公司药物EMPAVELI用于治疗成人PNH患者

FDA/EMA /CFDA

2021/05/22

EMPAVELI被批准用于初治患者，以及从C5抑制剂Soliris®（eculizumab）和Ultomiris®（ravulizumab）转换治疗的PNH成人患者。
精氨酸酶1缺乏症药物最新进展

FDA/EMA /CFDA

2021/05/21

精氨酸酶1缺乏症是一种以高水平精氨酸为特征的罕见进行性疾病，该病患者可能会经历严重痉挛相关的活动受限，癫痫发作，发育迟缓，智力障碍和早亡。
FDA受理Alagille综合征药物新药申请并授予优先审评

FDA/EMA /CFDA

2021/05/20

maralixibat NDA提交是基于2b期标志性研究的数据。关于减少瘙痒、胆汁淤积、黄瘤和改善生活质量的数据之前已经发表过，可在Mirum官网和相关出版物上了解详情。
美国FDA批准首个C3抑制剂Empaveli，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

FDA/EMA /CFDA

2021/05/18

在过去十多年来，治疗PNH的唯一选择是C5抑制剂，但许多患者仍然经历持续性低血红蛋白症，常常导致虚弱的疲劳和频繁的输血。在临床试验中，Empaveli能针对PNH提供广泛的控制，通过增加血红蛋白水平及减少输血需求来改善PNH患者的生活。
慢性移植物抗宿主病疗法获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/05/10

孤儿药资格认定给与这些候选药物各种开发激励，包括符合条件临床试验的税收抵免，申请费用的豁免，以及FDA批准后七年的市场独占期。
皮肤T细胞淋巴瘤疗法获欧盟委员会孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/05/09

Bioniz最近在美国完成了BNZ-1治疗CTCL的2期研究，并打算启动BNZ-1治疗复发或难治性CTCL（rCTCL）患者的3期临床试验。Bioniz预计将于2021年下半年开始招募3期患者。
Ehlers-Danlos综合征小分子药物最新进展

FDA/EMA /CFDA

2021/05/09

DB102从FDA和EMA获得治疗DLBCL和多形性胶质母细胞瘤（GBM）的孤儿药物资格认定和FDA的快速通道资格认定。
皮肤T细胞淋巴瘤疗法获欧盟委员会孤儿药资格认定

行业资讯

2021/04/30

Bioniz最近在美国完成了BNZ-1治疗CTCL的2期研究，并打算启动BNZ-1治疗复发或难治性CTCL（rCTCL）患者的3期临床试验。Bioniz预计将于2021年下半年开始招募3期患者。

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