· FDA授予FBX-101基因疗法治疗Krabbe病快速通道、儿科罕见病和孤儿药资格认定； · FBX-101是首个人类基因疗法，利用腺相关病毒（AAV）将GALC基因的功能性拷贝在静脉内递送至中枢神经系统（CNS）和周围器官细胞； · FBX-101已完成 GMP生产，正进行临床试验患者招募。

PRIME专注于那些提供比现有治疗方法更有治疗优势的药物，或使没有治疗选择患者受益的药物。

该药物由韩国生物制药公司GC Pharma和总部位于东京的Clinigen K.K.公司研发。

腺样囊性癌是一种罕见癌症，通常发病于唾液腺或头颈部的其他部位。在美国，每年大约有1200个新ACC病例确诊。

腺样囊性癌是一种罕见癌症，通常发病于唾液腺或头颈部的其他部位。在美国，每年大约有1200个新ACC病例确诊。

如果符合相关标准，则进行优先审评，并可滚动提交新药申请。

该公司还宣布，现有和新投资者将完成700万美元的新融资，部分资金将用于1期项目。

欧盟委员会对Inrebic的批准是基于JAKARTA 和JAKARTA2研究结果，这些研究包括来自欧盟14个国家的患者。关键性JAKARTA研究评估了289例中2级或高危原发性或继发性骨髓纤维化伴脾肿大患者每日口服一次Inrebic与安慰剂的疗效。

· TSHA-105是TAYSHA遗传癫痫疾病上第二个获得双重资格认证的项目 · TSHA-105多个管线项目获儿科罕见病和孤儿药资格认证。

Veralox Therapeutics的首席运营官Matthew B.Boxer博士说：“我们相信VLX-1005以其新颖的作用机制，能成为20多年来首个针对HIT的疾病修饰疗法。”

作为孤儿药资格认定获得者，Immunoforge将从FDA获得以下好处：在杜氏肌营养不良症的临床试验期间，免除合格的临床试验费用和FDA快速审查资格，以及在上市批准后7年独占权。