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复发性呼吸道乳头瘤病疗法获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/04/07

它可能导致声音改变、喘鸣、气道阻塞、肺容量减少和/或阻塞后肺炎。尽管罕见，但1%到3%的RRP病例可转化为浸润性鳞状细胞癌。
转移性葡萄膜黑色素瘤疗法获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/04/04

孤儿药资格认定提供了一定的好处，包括FDA批准后的市场独占期，FDA申请费的豁免，合格的临床试验的税收抵免。
胱氨酸病基因疗法获欧盟孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/03/24

· AVR-RD-04是AVROBIO公司第三个获得孤儿药资格认定的研究性基因疗法
极罕见高胆固醇遗传性病药物在美获批

FDA/EMA /CFDA

2021/03/24

在关键的三期HoFH试验中，将Evkeeza添加到标准的降脂疗法中，对比安慰剂对照组，LDL-C在24周内水平降低了一半。
粘膜黑色素瘤疗法获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/03/23

nemvaleukin项目积累的数据支持我们针对IL-2途径的临床预期，我们期待着今年继续我们的ARTISTRY发展势头。
视网膜色素变性疗法获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/03/19

RP是一种患病率大约1/4000的遗传性疾病。RP引起视网膜细胞的分裂，影响夜间和周边视觉，常常导致失明。
钼辅因子缺乏症A型药物在美获批

FDA/EMA /CFDA

2021/03/15

大多数患者在儿童早期就死于感染。在此次批准之前，唯一的治疗选择只是支持性护理和针对疾病引起的并发症的治疗。
Krabb病药物获FDA孤儿药和儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/03/15

开发新的治疗方法对这种罕见且严重的神经系统疾病至关重要。
杜氏肌营养不良症突变靶向疗法在美获批

FDA/EMA /CFDA

2021/03/12

这是FDA批准的首个针对这种突变患者的靶向治疗。大约有8%的DMD患者有这一突变。
慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病药物在美获批

FDA/EMA /CFDA

2021/03/10

PANZYGA是CIDP唯一具有2种FDA批准的维持给药方案的静脉注射免疫球蛋白（IVIg），有助于满足患者的临床需求。PANZYGA也可以高达12毫克/千克/分钟的输注速率给药。
Alagille综合征药物的新药申请提交已完成

FDA/EMA /CFDA

2021/03/08

目前尚无获批的治疗方法。如果该药物被FDA批准用于该适应症的话，该公司计划2021年下半年在美国推出maralixibat。

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