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全球首个治疗黏多糖贮积症2型的注射液获批

FDA/EMA /CFDA

2021/03/06

该药物由韩国生物制药公司GC Pharma和总部位于东京的Clinigen K.K.公司研发。
腺样囊性癌药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/03/05

腺样囊性癌是一种罕见癌症，通常发病于唾液腺或头颈部的其他部位。在美国，每年大约有1200个新ACC病例确诊。
腺样囊性癌药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/02/26

腺样囊性癌是一种罕见癌症，通常发病于唾液腺或头颈部的其他部位。在美国，每年大约有1200个新ACC病例确诊。
嗜酸性食管炎药物获FDA快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/02/25

如果符合相关标准，则进行优先审评，并可滚动提交新药申请。
特发性肺纤维化药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/02/23

该公司还宣布，现有和新投资者将完成700万美元的新融资，部分资金将用于1期项目。
骨髓纤维化药物在欧获批

FDA/EMA /CFDA

2021/02/21

欧盟委员会对Inrebic的批准是基于JAKARTA 和JAKARTA2研究结果，这些研究包括来自欧盟14个国家的患者。关键性JAKARTA研究评估了289例中2级或高危原发性或继发性骨髓纤维化伴脾肿大患者每日口服一次Inrebic与安慰剂的疗效。
罕见遗传性癫痫基因疗法获儿科罕见病和孤儿药资格认证

FDA/EMA /CFDA

2021/02/20

· TSHA-105是TAYSHA遗传癫痫疾病上第二个获得双重资格认证的项目 · TSHA-105多个管线项目获儿科罕见病和孤儿药资格认证。
肝素诱导性血小板减少症药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/02/19

Veralox Therapeutics的首席运营官Matthew B.Boxer博士说：“我们相信VLX-1005以其新颖的作用机制，能成为20多年来首个针对HIT的疾病修饰疗法。”
杜氏肌营养不良症药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/02/06

作为孤儿药资格认定获得者，Immunoforge将从FDA获得以下好处：在杜氏肌营养不良症的临床试验期间，免除合格的临床试验费用和FDA快速审查资格，以及在上市批准后7年独占权。
百时美施贵宝血液病创新药Luspatercept上市申请获CDE优先审评

FDA/EMA /CFDA

2021/02/04

自拟中文通用名：注射用罗特西普；自拟中文商品名：利布洛泽）的上市申请已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理并被授予优先审评资格，用于需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者。
6个溶酶体贮积症药物获FDA儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2021/02/03

此外，FDA还授予其戈谢病和粘脂质贮积症基因疗法两个孤儿药资格认定（ODD）。

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