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治疗GM1神经节苷脂贮积症，基因疗法PBGM01的临床试验申请在英国获批

FDA/EMA /CFDA

2020/12/12

用于治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症。新闻稿指出，这是PBGM01治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症的全球临床项目获得的首个监管批准。
天冬氨酰基葡萄糖胺尿症基因疗法获EMA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/12/11

天冬氨酰氨基葡萄糖尿症（AGU）是一种罕见遗传的，进行性使人衰弱的神经退行性溶酶体贮积病。目前还没有批准的治疗方法来减缓或治愈该病。
同型半胱氨酸尿药物获FDA儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/12/11

今年早些时候，Aeglea启动了一项1/2期临床试验，研究ACN00177治疗同型半胱氨酸尿症的疗效。
镰刀型细胞贫血症疗法获FDA和EMA孤儿药资格认定

行业资讯

2020/12/09

这些资格认定赋予治疗一种罕见疾病药物和生物制品的特殊地位，这种疾病在美国影响患者不到20万人，在欧盟影响患者不超过万分之五。
全球首款早衰症新药获批；同时重金卖出优先审评券

FDA/EMA /CFDA

2020/12/07

儿童早衰是一种极罕见致命疾病，全世界约有400名儿童患有早衰症。预计，在国内有60名儿童患有儿童早衰症。此前一位终年17岁的患者Sam Berns分享了他励志感人的生活，让人们更近距离了解了这个群体。
突破性疗法！武田拉那利尤单抗今日正式在中国获批上市

FDA/EMA /CFDA

2020/12/05

拉那利尤单抗是一种单克隆抗体，可有针对性地抑制血浆激肽释放酶，这种酶在HAE患者中长期不受控制，而该药则可防止HAE发作。作为一种皮下注射剂，拉那利尤单抗允许大多数患者在一分钟或更短的时间内自行给药。
视网膜母细胞瘤治疗药物获FDA儿科罕见病和孤儿药资格认证

FDA/EMA /CFDA

2020/12/03

视网膜母细胞瘤的其他体征和症状包括：双眼交叉或眼睛不指向同一方向（斜视）、眼睛颜色改变、眼睑发红、疼痛或肿胀、患眼失明或视力低下。
WOLFRAM综合征药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/12/02

孤儿药资格认定使公司有资格获得某些福利，包括支持临床发展的财政激励措施，以及监管部门批准后在美国拥有七年市场独占权。
首个也是唯一治疗囊性纤维化婴儿患者的CFTR调制剂在欧获批

FDA/EMA /CFDA

2020/12/01

· 该批准给欧洲带来了比以往任何时候都更早治疗囊性纤维化的根本原因的机会
镰刀型细胞贫血症获EMA孤儿药资格认定

研究/数据

2020/11/30

我们准备在2021年第一季度启动FT-4202全球范围的注册2/3期临床试验，因为我们对它可能提供的潜力深信不疑。”
首款治疗原发性高草酸尿症1型药物获FDA批准

FDA/EMA /CFDA

2020/11/30

原发性高草酸尿症（PHs）是由过量的草酸盐引起的，草酸盐是一种食物中消耗的物质，也是由人体产生的物质。PH1是最常见和最严重的类型。据估计，在北美和欧洲，每百万人中有1到3人患PH1，约占PH病例的80%。

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