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孤儿药
GM2神经节苷脂贮积症治疗新进展
FDA/EMA /CFDA
2021/01/04
GM2神经节苷脂贮积症也称为Tay-Sachs病和Sandhoff病，是由溶酶体中的关键酶己糖胺酶A（HEXA）和己糖胺酶B（HEXB）的缺陷引起的极为罕见和致命的儿童神经退行性疾病。
FDA批准首款每日一次口服预防遗传性血管性水肿发作药物
FDA/EMA /CFDA
2021/01/04
HAE是一种较为罕见的常染色体显性遗传病，临床上表现为反复发生的皮肤和黏膜水肿，水肿发生于呼吸道时可导致窒息死亡。
多发性硬化症新药！渤健Plegridy(聚乙二醇化干扰素β-1a)肌内注射方案欧盟获批!
FDA/EMA /CFDA
2020/12/31
于2014年首次在欧盟获得批准，已被证明能显著降低MS疾病活动性的重要指标，具有良好的安全性和耐受性。渤健还向美国FDA提交了Plegridy IM的监管申请文件。目前，Plegridy SC已在全球60多个国家上市销售。
FDA授予SLS-005治疗ALS孤儿药资格认定
研究/数据
2020/12/30
SLS-005先前被FDA和欧洲药物管理局（EMA）授予治疗Sanfilippo综合征、脊髓小脑共济失调3型（SCA3）和眼咽肌营养不良（OPMD）的孤儿药资格认定。
镰刀型细胞贫血症基因疗法最新数据公布
FDA/EMA /CFDA
2020/12/29
清髓方法相比，RIC的低剂量预处理方案不仅有可能缩短住院时间，还可能降低感染和不孕等短期和长期不良事件的风险。
多发性硬化创新药捷灵亚®和万立能®被纳入国家医保目录
行业资讯
2020/12/28
芬戈莫德和西尼莫德是MS缓解期标准DMT治疗药物，越来越多的真实世界研究证据表明，尽早开启高效DMT治疗，可以有效减少疾病复发，延缓残疾进展1。
EMA授予FT-4202治疗镰刀型细胞贫血症孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/12/21
FT-4202先前曾获得美国食品药品管理局（FDA）授予的快速通道，儿科罕见病和孤儿药资格认定，用于治疗SCD。
急性髓系白血病新药获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/12/18
IO-202正在进行一项I期试验，用于两种血癌，AML和CMML。美国食品和药物管理局于2020年10月授予IO-202治疗AML的孤儿药资格认定。
EXE-346活体生物疗法获FDA孤儿药资格认证
FDA/EMA /CFDA
2020/12/17
EXE-346是一种口服LBP，其中包含固定比例的8种益生菌活菌株。
美国FDA授予诺华口服强效选择性因子B抑制剂iptacopan突破性药物资格!
FDA/EMA /CFDA
2020/12/17
今年10月，欧洲药品管理局（EMA）授予了iptacopan治疗C3G的优先药物资格（PRIME）。
特发性肺纤维化药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/12/16
United公司计划启动一项名为TETON的3期研究，以评估IPF患者使用Tyvaso®（treprostinil）吸入溶液的效果。
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