自拟中文通用名：注射用罗特西普；自拟中文商品名：利布洛泽）的上市申请已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理并被授予优先审评资格，用于需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者。

此外，FDA还授予其戈谢病和粘脂质贮积症基因疗法两个孤儿药资格认定（ODD）。

值得一提的是，Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物。

重症肌无力(MG)是一种由致病性IgG介导、严重影响生活质量的神经肌肉疾病。在中国，大约有25万患者受重症肌无力困扰，现有的治疗无法有效的控制病情，急需新的有效且安全的治疗手段。

用于GM2神经节苷脂沉积症的TSHA-101，用于Rett综合征的TSHA-102，用于SURF1相关Leigh综合征的TSHA-104和用于1型神经元蜡样脂褐质贮积症（CLN1）的TSHA-118。

EMA授予PrimeC孤儿药资格认定的决定是在NeuroSense获得欧盟委员会颁发的Seal of Excellence成就的基础上做出的，这表明对NeuroSense的科学和临床项目给与的信任。

Hu3F8的试验始于2011年的I期临床试验，旨在确定给药的最佳、最安全剂量。2015年，MSK斯隆将Hu3F8授权给Y-mAbs Therapeutics公司用于商业开发。基于早期试验中对其他药物无积极反应的儿童测试该药物的临床研究结果，FDA于2018年授予Naxitamab突破性药物资格。随着近期获得FDA批准，Hu3F8已经结束了一个完整开发周期。

一旦根据本计划批准该新药申请，公司有资格获得任何相关上市申请的优先审评凭证。这种凭证也可以出售或转让。

Timber公司预计于2022年向FDA提交该疗法的新药临床试验（IND）申请。

2018年4月，FDA批准布罗索尤单抗上市，用于治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症。公开资料显示，这是FDA批准的首个治疗1岁及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症的药物。

结节病是一种病因不明的慢性多系统炎性疾病，特征为非干酪样上皮样肉芽肿，伴有单个核细胞浸润和微结构破坏。