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孤儿药
原发性胆管炎药物获EC孤儿药资格认定
研究/数据
2021/01/14
公司目前正在与FDA和EMA讨论setanaxib治疗PBC的注册策略。
治疗软组织肉瘤药物获FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2021/01/13
这些因素表明，Annamycin是一种重要的治疗方法，有助于解决STS肺转移患者严重的未满足需求。
新生儿脑病药物获EMA孤儿药资格认定
行业资讯
2021/01/12
ReAlta计划在2021年向FDA提交HIE的研究性新药（IND）申请，并在美国开始对新生儿进行HIE的2期研究，随后向EMA提交临床试验申请（CTA），以支持欧洲的2期研究。
甲基丙二酸血症和丙酸血症药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/01/12
HemoShear开展的二期临床研究HERO（意为“帮助减少有机酸”）将在美国选定儿童医院招募12名以上甲基丙二酸血症和丙酸血症患者。
肺动脉高压治疗药物获EC孤儿药资格认证
行业资讯
2021/01/11
Acceleron公司目前正在推进Sotatercept的3期开发计划，预计将于今年年底启动名为STELLAR的注册试验。
不依靠病毒载体，Amryt公司罕见皮肤病基因疗法AP103获美国FDA孤儿药资格
FDA/EMA /CFDA
2021/01/10
EB可分为单纯型EB（水疱位于表皮内）、交界型EB（水疱位于透明板和基底膜带中央）和营养不良型EB（水疱位于致密板下）。EB的总发病率约为1/53,000。
3款新药拟纳入优先审评，来自恒瑞医药、康宁杰瑞/思路迪医药、苏庇医药
FDA/EMA /CFDA
2021/01/09
一款治疗1 型酪氨酸血症（HT-1）的药物，此前其胶囊剂（商品名：Orfadin）和口服悬液剂已经在美国和欧盟等多个地区获批上市。
临床急需境外新药！布罗舒单抗在华上市申请进入「在审批」
FDA/EMA /CFDA
2021/01/08
在中国，该药曾以罕见病治疗用药为由被纳入优先审评，用于FGF23相关低磷血症，它同时也是第二批临床急需境外新药名单中的一员。
治疗平滑肌肉瘤和扩散型内因性脑桥神经胶质瘤药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2021/01/06
PTC596目前正在LMS和DIPG的临床试验中进行研究。
临床急需境外新药！布罗舒单抗在华上市申请进入「在审批」
FDA/EMA /CFDA
2021/01/05
XLH是一种严重的罕见遗传病，也是最常见的低血磷酸佝偻病。大多数XLH患儿会经历腿部弯曲、身材矮小、骨痛和严重的牙痛。有些XLH患者还会出现持续不适或并发症，如关节疼痛、活动能力受损、牙脓肿和听力下降。对于XLH患者而言，急需有效的治疗来缓解疾病，以提高生活质量。
IND申请通过！FDA批准通过了Passage Bio基因治疗药物PBGM01的IND申请
FDA/EMA /CFDA
2021/01/05
此项IND申请通过也是Passage Bio逐步由实验室阶段走向临床阶段的一个新里程碑。
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