资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
孤儿药
治疗Wolfram综合征，FDA授予AMX0035孤儿药资格
FDA/EMA /CFDA
2020/11/20
Wolfram综合征是一种常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，以儿童期发病的糖尿病、视神经萎缩和神经退行性变为特征。
首个治疗免疫性血小板减少症(ITP)的BTK抑制剂！美国FDA授予赛诺菲rilzabrutinib快
FDA/EMA /CFDA
2020/11/19
在1/2期研究获得阳性结果之后，赛诺菲已启动了一项评估rilzabrutinib治疗ITP的3期临床研究。
FDA授予EYS611治疗视网膜色素变性孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/11/13
用于帮助患有RP以及其他退行性视网膜疾病的患者，包括晚期、干性老年性黄斑变性和青光眼。
FDA授予Tolinapant治疗T细胞淋巴瘤孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/11/13
ASTX660是一种研究性化合物，目前尚未在任何国家获得批准。
FDA授予setanaxib治疗原发性胆管炎孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/11/11
FDA将孤儿药资格认定授予给那些安全有效治疗罕见疾病的药物或生物制品，这些疾病存在未满足医疗需求，在美国影响不到20万人。
FDA受理arimoclomol治疗尼曼匹克病C型新药申请并授予优先审评资格
FDA/EMA /CFDA
2020/11/11
arimoclomol先前被FDA授予NPC快速通道和突破性疗法资格认定，以及孤儿药和儿科罕见病资格认定。
苯丙酮尿症基因疗法获FDA快速通道资格认定
研究/数据
2020/11/11
PKU是一种罕见的遗传性疾病，在出生时就有症状，其特征是无法分解苯丙氨酸，苯丙氨酸是一种常见于许多食物中的氨基酸。
EMA授予PTG-300治疗真性红细胞增多症孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/11/11
PTG-300是天然激素hepcidin的一种可注射合成肽模拟物，此前已获得美国食品和药物管理局（FDA）授予治疗真性红细胞增多症的孤儿药资格认定。
FDA授予rivipansel治疗镰刀型细胞贫血症儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/11/05
SCD是美国最常见的遗传性血液病，影响大约10万人。全世界大约有1亿人携带SCD，估计有500万人患SCD。
FDA授予ACN00177治疗同型半胱氨酸尿症孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/11/05
同型半胱氨酸尿症（Homocystinuria，一种严重的代谢疾病，其特征是血浆同型半胱氨酸升高，从而导致一系列改变生活的并发症并会缩短寿命）
FDA授予TK216治疗尤文肉瘤儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/11/03
尤文肉瘤是儿童和青少年中第二常见的骨肿瘤。尤文肉瘤患者确诊的中位年龄为15岁，20岁以下儿童的发病率约为每年100万例中3例，在美国的发病率为1.3/100万。
<
...
31
32
33
34
35
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
