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孤儿药
硬皮病基因疗法的1/2期临床试验完成首位患者给药
研究/数据
2020/11/03
局限性硬皮病是一种慢性自身免疫性皮肤病，导致胶原蛋白的过度生成，并导致皮肤和结缔组织增厚。中重度患者会感到不适、紧绷和疼痛，从而限制了他们的功能。
欧盟批准治疗青少年和成人X连锁低磷血症药物
FDA/EMA /CFDA
2020/11/02
XLH导致的身体限制、疼痛和僵硬会影响人们的工作和社交能力、情绪健康和自我护理能力。
治疗婴儿痉挛症，Cerecin在研疗法tricaprilin获美国FDA孤儿药资格
FDA/EMA /CFDA
2020/11/01
婴儿痉挛症是一种特发于婴儿时期的年龄依赖性癫痫性脑病。
潜在“first-in-class”疗法！赛诺菲戈谢病新药在中国获批临床
FDA/EMA /CFDA
2020/10/31
拟开发用于正在接受伊米苷酶注射治疗，且伴有神经系统受累表现的年龄≥12岁的青少年及成人戈谢病患者的治疗。根据公开资料，venglustat有望成为治疗神经性3型戈谢病的“first-in-class”疗法。
治疗同型胱氨酸尿症，ACN00177获美国FDA孤儿药资格
FDA/EMA /CFDA
2020/10/30
此外，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）已建议授予ACN00177治疗同型胱氨酸尿症的孤儿药资格。
尿素循环障碍创新解毒疗法获FDA儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/10/28
UCD是一种罕见的、危及生命的疾病，由先天遗传的代谢错误引起。目前的治疗方案可造成相关不良结果。
FDA授予BioCryst口服D因子抑制剂孤儿药资格
FDA/EMA /CFDA
2020/10/28
"作为针对PNH患者的口服单药治疗方案，BCX9930将满足临床和市场的巨大医疗需求，我们期待着今年晚些时候与FDA讨论，如何尽快将这一重要药物用于PNH和其他补体介导疾病的患者，"BioCryst公司首席医疗官William Sheridan博士说。
神经母细胞瘤诊断药物获儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/10/28
神经母细胞瘤最常发生于5岁以下幼儿，因肿瘤生长引发症状而被发现。它是1岁内可被确诊的最常见的癌症类型，约占儿童癌症死亡率的15％。高危神经母细胞瘤约占所有神经母细胞瘤病例的45％，其5年生存率最低，仅为40％-50％。
FDA批准ANK-700治疗多发性硬化的研究性新药申请
FDA/EMA /CFDA
2020/10/27
Anokion计划在今年年底前启动ANK-700治疗多发性硬化患者中的多中心一期临床试验。
FDA授予ION373治疗亚历山大病孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/10/26
据估计，大约每一百万婴儿中就有一例患亚历山大病。FDA将孤儿药资格认定授予给那些用于治疗、预防或诊断在美国影响不到20万人的罕见疾病或疾病的药物和生物制品。
戈谢病基因疗法获EMA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/10/26
AVROBIO最近在1/2期临床试验GuardOne中完成首位患者给药，以评估AVR-RD-02的安全性和有效性。
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