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孤儿药
Protagonist Therapeutics的PTG-300获得欧洲药物管理局授予孤儿药称号，用
FDA/EMA /CFDA
2020/10/25
此前已获得美国FDA治疗真性红细胞增多症的孤儿药资格。该资格认定为Protagonist 提供了一定的临床开发利益和激励措施以及市场独占期。
治疗异染性脑白质营养不良，CHMP支持批准Orchard Therapeutics基因疗法Libme
FDA/EMA /CFDA
2020/10/24
欧盟委员会（EC）将评估CHMP的意见，预计将在2020年底前作出最终批复决定。新闻稿指出，如果获得批准，Libmeldy将成为首个用于早发性MLD患者的基因疗法。
Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒的新药申请已提交
FDA/EMA /CFDA
2020/10/23
该公司预计将在2021年第一季度完成NDA的提交。
首个用于患发作性睡病十五年以上患者猝倒及过度嗜睡疗法获批
FDA/EMA /CFDA
2020/10/20
发作性睡病是一种无法治愈的慢性神经疾病，随着时间的推移，疾病可能会对患者的健康产生长久的影响。
FDA授予Prosetin治疗ALS孤儿药认定
FDA/EMA /CFDA
2020/10/19
Project ALS资助prosetin的临床前开发，并赞助其转化和潜在的临床开发。
Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran欧盟即将批准：治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)
FDA/EMA /CFDA
2020/10/18
lumasiran是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法。来自III期ILLUMINATE-A研究（NCT03681184）的结果表明，lumasiran显著减少了肝脏中草酸的生成，可能解决PH1的内在病理生理学问题。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在日本申请上市，在中国已进入审查！
行业资讯
2020/10/17
SMN蛋白遍布全身，对维持健康的运动神经元和运动至关重要。
治疗GM1型神经节苷脂沉积病，Axovant基因疗法AXO-AAV-GM1获罕见儿科疾病认定
FDA/EMA /CFDA
2020/10/16
新闻稿指出，该疗法是处于临床开发阶段的治疗婴儿型（Ⅰ型）和青少年型（Ⅱ型）GM1型神经节苷脂沉积病的唯一基因疗法。
Ultomiris 100mg/mL高浓度制剂获美国FDA批准，大幅缩短治疗时间！
FDA/EMA /CFDA
2020/10/13
Ultomiris是获得监管批准的第一个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，基于强劲的疗效和差异化特征，医药市场调研机构EvaluatePharma此前预测，该产品在2024年的销售额将达到34.3亿美元。
FDA批准治疗胱胺酸症相关眼部症状新型实验疗法
FDA/EMA /CFDA
2020/10/13
成为首个，也是唯一一个FDA批准的半胱胺滴眼液，使用剂量为每日四次。胱胺酸症是一种从出生便起病的罕见遗传疾病，并导致胱胺酸晶体在全身堆积，这种晶体会导致大范围组织和器官损伤并会引起眼部损伤。
辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批 | 重磅
FDA/EMA /CFDA
2020/10/09
维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
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