资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
孤儿药
Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优
FDA/EMA /CFDA
2020/08/12
此次BLA通过FDA的加速审批程序提交，FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标行动日期为2021年1月27日。FDA表示，目前不打算召开咨询委员会会议来讨论申请。
常染色体显性多囊肾病治疗药物获FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/08/12
这一资格认定为药物开发商提供了一定的潜在利益，包括FDA批准后的七年市场独占权，处方药用户费用减免和合格临床试验税收抵免。
EMA建议授予SLS-005治疗黏多糖贮积症3型孤儿药资格认定
研究/数据
2020/08/11
Seelos将从协议援助、降低监管费用和市场排他性等多项激励措施中获益。欧洲孤儿药资格认定指南针对的是影响欧盟每10000人中不超过5人的疾病。
美国FDA授予泛PI3K抑制剂paxalisib罕见儿科疾病资格，疗效超越替莫唑胺(TMZ)
FDA/EMA /CFDA
2020/08/10
这是一种罕见和高度侵袭性的儿童恶性肿瘤，极度缺乏有效治疗手段、致死率极高。
治疗发作性睡病猝倒，Axsome Therapeutics口服疗法AXS-12获得FDA突破性疗法认
FDA/EMA /CFDA
2020/08/10
即Hcrt缺乏综合征（既往称猝倒型发作性睡病），患者脑脊液中Hcrt-1水平显著下降，2型则无显著下降。研究显示，1型的全球患病率约为0.02%～0.18%，中国患病率约为0.033%。
首个治疗SMA口服药物在美获批
FDA/EMA /CFDA
2020/08/10
这是FDA批准治疗SMA的第二个药物，但也是首个治疗这种疾病口服药物。
美国FDA优先审查Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物！
FDA/EMA /CFDA
2020/08/07
“目前，还没有批准治疗SMS的药物，这是一种罕见疾，在美国影响约15000人。”
首个细胞基因疗法获批治疗套细胞淋巴瘤患者
FDA/EMA /CFDA
2020/08/06
Tecartus还获得了孤儿药资格认定，这一资格认定为帮助和鼓励罕见病药物的开发提供了激励。
FDA授予DB102治疗新确诊胶质母细胞瘤患者快速通道资格
FDA/EMA /CFDA
2020/08/04
Denovo计划在放疗期间和之后对新确诊胶质母细胞瘤患者进行一项随机、双盲、安慰剂对照的enzastaurin联合temozolomide用药的3期关键性研究。
天境生物长效生长激素在中国提交3期注册试验申请
FDA/EMA /CFDA
2020/08/04
值得一提的是，天境生物已于今年初登陆纳斯达克，并计划将所募集资金中约800万美元用于计划中的TJ101注册试验。
靶向TFPI，辉瑞血友病新疗法首次在华获批临床！
FDA/EMA /CFDA
2020/08/03
Marstacimab是一款靶向组织因子途径抑制剂（TFPI）的在研创新疗法，已在美国获得快速通道资格和孤儿药资格。本次是该药首次在中国获批临床。
<
...
37
38
39
40
41
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
