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FDA授予Berubicin治疗恶性胶质瘤孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/23

erubicin治疗脑癌患者显示出积极的反应，包括由Reata进行的1期人类临床试验中的一个持久的完全缓解。
FDA授予ATX01治疗红斑性肢痛症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/22

这一资格认定授予给那些可能治疗在美国影响少于20万人罕见病的药物。提供的益处包括免除费用、临床开发的经济激励措施，以及如果治疗方法获批，七年的市场独占权。
FDA授予Thrombosomes®治疗急性辐射综合症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/22

这种紧急情况会立即对血液供应造成负担。需要血液制品来治疗与ARS综合征相关的出血和血小板减少(低血小板计数)。
FDA授予TLY012治疗系统性硬化症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/22

硬皮病临床前模型显示TLY012可逆转皮肤纤维化
FDA授予ATR-12治疗Netherton综合征儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/16

如果ATR-12获得批准，Azitra将有资格获得一张优先审评凭证，该凭证可用于该公司正在开发的另一种产品，使其药品上市申请获得优先审评资格。同时，该凭证可以出售或转让。
FDA授予EB 002治疗杜氏和贝克肌营养不良症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/16

贝克肌营养不良症是一种罕见的遗传性退行性疾病，可导致进行性肌肉萎缩衰弱和损失，主要影响骨骼肌和心肌。据估计，每1万8千分之一到3万分之一的男婴会患该病。
FDA授予67Cu-SARTATE™治疗神经母细胞瘤儿科罕见病资格认定

研究/数据

2020/06/15

FDA将“儿科罕见病”（RPD）定义为在美国影响少于20万18岁及以下人群的严重或危及生命的疾病。该计划旨在促进开发预防和治疗RPD的新药和生物制剂。
FDA授予新型抗感染药物pravibismane治疗囊性纤维化肺病孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/10

一般来说，细菌生物膜保护细菌病原体免受大多数抗生素和宿主免疫系统防御机制侵害，从而导致囊性纤维化相关的肺部感染呈现慢性、持久性的特点。
FDA授予基因疗法VTX-803治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症3型孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/09

该病的症状通常起始于儿童期，伴有进行性胆汁淤积，发展为肝衰竭、肝硬化，最终需要肝移植。
FDA授予基因疗法VTX-803治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症3型孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/06/09

该病的症状通常起始于儿童期，伴有进行性胆汁淤积，发展为肝衰竭、肝硬化，最终需要肝移植。
FDA授予BXQ-350治疗恶性神经胶质瘤孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/05/25

这一资格认证还使该公司能够为1和2期药物临床试验申请研究资助，为特定研究费用申请税收抵免，还可免除FDA申请费，得到FDA额外的支持和更快的监管批复。

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