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FDA授予ALPN-101预防和治疗急性移植物抗宿主病孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/04/01

“对一系列进展性和毁灭性自身免疫/炎症疾病患者而言，目前几乎没有治疗选择，ALPN-101独特的机制使它有潜力成为这些患者的开创性药物。”
FDA授予AL101治疗腺样囊性癌的快速通道资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/03/30

AL101是一种强效、选择性、可注射的小分子γ分泌酶抑制剂(GSI)，2019年5月获得治疗ACC的孤儿药资格认定。
FDA授予Umbralisib治疗滤泡性淋巴瘤孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/03/25

FDA在此之前已授予umbralisib治疗所有亚型MZL（包括淋巴结，结外和脾脏MZL）孤儿药资格认定。
FDA授予Trofinetide治疗Rett综合征儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/03/24

ACADIA的总裁Serge Stankovic博士说，“这是一个令人鼓舞的进步，我们将继续进行我们的3期研究LAVENDER的患者招募，预计在2021年会有结果。”
FDA授予CART-ddBCMA治疗多发性骨髓瘤孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/03/24

这项试验标志着Arcellx结合域的首次人体试验，公司计划在未来的ARC-T+sparX试验中对结合域进行评估。
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获日本批准，治疗2岁以下儿童！

行业资讯

2020/03/21

在新生儿中的患病率为1：6000-1:10000。据相关报道，目前中国SMA患者人数大约3-5万人。
FT-4202治疗镰刀型细胞贫血症获快速通道及儿科罕见病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/03/19

FT-4202是一种选择性丙酮酸激酶- R(PKR)激活剂，对SCD患者的贫血和血管阻塞性危象均有潜在的作用。
欧盟给予Acelarin治疗胆道癌的孤儿药资格认定肯定意见

FDA/EMA /CFDA

2020/03/19

NuTide:12有可能让Acelarin联合cisplatin用药成为治疗胆道癌患者的首个批准药物。”
首个植物来源大麻素新型抗癫痫药！Epidyolex欧洲申请新适应症，治疗结节性硬化症(TSC)相关癫

FDA/EMA /CFDA

2020/03/18

在上个月，GW公司也向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份补充新药申请（sNDA），寻求批准该药（美国市场商品名：Epidiolex）用于上述相同的适应症。
临床急需境外新药！武田维多珠单抗在华获批

FDA/EMA /CFDA

2020/03/16

值得一提的是，这款药物被列入中国第一批临床急需境外新药名单，获得了加快审评的资格。
FDA授予基因疗法LYS-SAF302治疗黏多糖贮积症快速通道资格

FDA/EMA /CFDA

2020/03/11

将SGSH（N-磺基葡糖胺巯基水解酶）基因的功能拷贝递送到大脑，目前正在全球进行一项2/3期临床试验AAVance。

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