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EMA授予Reldesemtiv治疗ALS的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/03/09

Cytokinetics公司正在开发reldesemtiv作为ALS、脊髓性肌萎缩症（SMA）以及某些与骨骼肌无力和/或疲劳有关的其他衰弱性病症患者的潜在疗法。
欧盟批准GIVLAARI®用于急性肝卟啉症

FDA/EMA /CFDA

2020/03/09

许多患者还经历包括疼痛在内的慢性症状，这些症状在发作之间持续存在。
2020基因疗法大年七个新获孤儿药指定

FDA/EMA /CFDA

2020/03/07

“新年伊始，就有7款基因疗法获得了美国食品药品监督局FDA的孤儿药资格”
欧盟委员会授予DCR-A1AT治疗先天性a-1抗胰蛋白酶缺乏症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/03/06

A1AT缺乏症患者也有得严重并危及生命疾病的风险，例如肝硬化、肝衰竭和肝细胞癌，并可能患上肺病。
EMA授予RP-L102基因疗法治疗范可尼贫血优先药物资格

研究/数据

2020/03/05

标志着其已获得所有美国和欧盟监管机构的加速资格认定，包括FDA再生医学先进疗法资格认定、快速通道与孤儿药资格认定。
FDA授予RT001治疗进行性核上性麻痹孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/03/05

PSP是一种罕见神经退行性疾病，可导致进行性平衡和行走障碍，眼球运动受损，肌肉强直异常；构音障碍；吞咽困难及最终死亡。
FDA授予OTL-102治疗X连锁慢性肉芽肿病的孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/03/04

早期临床数据支持体外造血干细胞基因疗法是潜在的治疗X-CGD的一种有效治疗选择
FDA授予DSG3-CAART治疗寻常型天疱疮孤儿药资格认证

FDA/EMA /CFDA

2020/03/03

即表达针对DSG3蛋白致病性自身抗体的B细胞，同时保持正常的B细胞免疫功能。
FDA授予TIBSOVO®治疗骨髓增生异常综合征成人患者的突破性疗法资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/27

MDS是一组骨髓疾病，可导致感染和持续出血等严重并发症，并可发展为急性髓系白血病（acute myelogenous leukemia，AML）。
EMA授予ADV7103治疗胱氨酸尿症孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/26

孤儿药资格认定授予给那些用于治疗、预防和诊断严重或使人衰弱的疾病的药物，这些疾病在欧盟的患病率不超过万分之五，并且没有令人满意的解决办法或替代性疗法。
FDA授予QR-421a治疗视网膜色素变性儿科罕见疾病资格认定

FDA/EMA /CFDA

2020/02/25

· 该资格认定用于治疗由USH2A基因13号外显子突变引起的视网膜色素变性患者

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