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孤儿药
兔子中生产的救命疗法！FDA批准创新血友病疗法上市
FDA/EMA /CFDA
2020/04/02
在这些情况下，给予Sevenfact等产品，可绕过凝血因子VIII和凝血因子IX介导的凝血过程，促进血液凝集并控制出血。
FDA授予APR-OD031治疗苯丙酮尿症孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/04/02
这是首个氨基酸混合物，其主要药理作用模式旨在通过减少PKU患者(尤其是对Sapropterin无反应的典型PKU患者)的分解代谢事件来减少和控制苯丙氨酸(Phe)波动和肌肉蛋白水解。
FDA批准治疗多发性硬化复发形式的新口服疗法
FDA/EMA /CFDA
2020/04/01
多发性硬化是一种免疫系统攻击覆盖神经的保护性髓鞘的疾病，会造成破坏性损伤，使信号很难在每个神经细胞之间传递。这种“信号崩溃”会导致症状和复发。
FDA授予ALPN-101预防和治疗急性移植物抗宿主病孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/04/01
“对一系列进展性和毁灭性自身免疫/炎症疾病患者而言，目前几乎没有治疗选择，ALPN-101独特的机制使它有潜力成为这些患者的开创性药物。”
FDA授予AL101治疗腺样囊性癌的快速通道资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/03/30
AL101是一种强效、选择性、可注射的小分子γ分泌酶抑制剂(GSI)，2019年5月获得治疗ACC的孤儿药资格认定。
FDA授予Umbralisib治疗滤泡性淋巴瘤孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/03/25
FDA在此之前已授予umbralisib治疗所有亚型MZL（包括淋巴结，结外和脾脏MZL）孤儿药资格认定。
FDA授予Trofinetide治疗Rett综合征儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/03/24
ACADIA的总裁Serge Stankovic博士说，“这是一个令人鼓舞的进步，我们将继续进行我们的3期研究LAVENDER的患者招募，预计在2021年会有结果。”
FDA授予CART-ddBCMA治疗多发性骨髓瘤孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/03/24
这项试验标志着Arcellx结合域的首次人体试验，公司计划在未来的ARC-T+sparX试验中对结合域进行评估。
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma获日本批准，治疗2岁以下儿童！
行业资讯
2020/03/21
在新生儿中的患病率为1：6000-1:10000。据相关报道，目前中国SMA患者人数大约3-5万人。
FT-4202治疗镰刀型细胞贫血症获快速通道及儿科罕见病资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/03/19
FT-4202是一种选择性丙酮酸激酶- R(PKR)激活剂，对SCD患者的贫血和血管阻塞性危象均有潜在的作用。
欧盟给予Acelarin治疗胆道癌的孤儿药资格认定肯定意见
FDA/EMA /CFDA
2020/03/19
NuTide:12有可能让Acelarin联合cisplatin用药成为治疗胆道癌患者的首个批准药物。”
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