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孤儿药
PrimeC获得FDA孤儿药资格认定并启动两项ALS研究
FDA/EMA /CFDA
2020/02/12
在美国和以色列启动的临床试验将评估PrimeC治疗ALS患者的安全性、耐受性和有效性
辉瑞罕见病创新药维达全在中国获批
FDA/EMA /CFDA
2020/02/12
于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）I期症状性成人患者，以延缓其周围神经功能损害。
FDA和EC授予GLPG1690治疗系统性硬化症的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/02/07
为了刺激制药业开发和营销罕见病药物，EC和FDA提供了一系列孤儿药激励措施，包括药物上市后7至10年的市场独占权、监管费用削减和费用减免，以及欧洲集中式上市许可。
FDA授予Losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/02/07
2019年10月，该公司公布了losmapimod治疗FSHD患者1期临床试验的初步结果，表明losmapimod耐受性普遍良好。
Alnylam高度创新药物Givlaari在欧盟批准在即，治疗急性肝卟啉症(AHP)
FDA/EMA /CFDA
2020/02/06
此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。
FDA批准首个甲状腺眼病疗法
FDA/EMA /CFDA
2020/02/06
TED是一种潜在使人衰弱的疾病，目前治疗方法非常有限。Tepezza有潜力改变该病病程，提供了替代的非外科治疗，可能使患者免于接受多次侵入性手术。”
FDA批准首个上皮样肉瘤特异性疗法 | 重磅
FDA/EMA /CFDA
2020/02/05
Tazverik能够阻断EZH2甲基转移酶的活性，可能有助于阻止癌细胞的生长。大部分ES病例开始于肢体皮肤下的软组织，但也可能开始于身体其他部位。
Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA孤儿药资格
FDA/EMA /CFDA
2020/02/04
β地中海贫血是一种遗传性红细胞疾病，其特征是功能性β-珠蛋白的生成减少或不存在，这是成人血红蛋白的重要组成部分。这种疾病的患者患有贫血，贫血会导致虚弱、疲劳和更严重的并发症。β地中海贫血患者发生异常血栓的风险增加。
自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)
FDA/EMA /CFDA
2020/02/03
反复发生的感染和炎症可严重降低患者的预期寿命的生活质量。预防性抗生素和抗真菌药并不能阻止疾病进展，而目前唯一的治愈性方法——异基因造血干细胞移植，可能与移植物抗宿主病相关的毒性以及异基因细胞移植所需的化疗条件相关。
FDA授予CLR 131治疗淋巴浆细胞性淋巴瘤的孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/01/15
CLR 131是公司领先的磷脂药物结合物（PDC™）候选产品，目前正在进行一项治疗复发或难治性B细胞淋巴瘤（包括LPL）的2期临床研究。
Infigratinib治疗胆管癌获快速通道及孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2020/01/15
· Infigratinib一线治疗胆管癌的3期试验PROOF正在招募中
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